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2024国际线粒体病大会召开！40余位专家齐聚
最新！2023罕见病综合及声誉排名医院名单
又一罕见病创新药落地海南 该领域全球唯一！
10月，全球12款罕见病新药获批上市
刚刚！FDA批准首个直接注射到大脑的基因疗法，治疗罕见病
21.48亿美元，阿斯利康罕见病业绩大增！
有潜力治疗近100%的渐冻症患者，新锐完成超1亿美元A轮融资
首款！可直接注入大脑，创新基因疗法在美国获批上市
2款罕见病药物拟优先审评，治疗重症肌无力
肢带肌营养不良症基因疗法临床试验申请获批
有望实现一针治愈! 体内CRISPR基因编辑疗法启动III期临床试验
罕见病药在国内获批上市，全球首款补体 C5aR 抑制剂
强生 65 亿美元收购公司所得，罕见病新药在中国拟纳入优先审评
关注罕见病治疗，浦东外商投资企业协会在进博现场“办展”
13个罕见病活动落地进博会！涉及立法、调研、捐赠、科普等
FDA批准Lumryz扩大适用范围，为儿童发作性睡病患者带来新希望
2030中国血友病综合关爱发展蓝图正式发布 开启中国血友病管理新纪元
10月，两款罕见病药物获美国FDA批准
56款罕见病产品在进博会展示：涉及30个适应症，9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批
全球均可申报！罕见病治疗研究跨国合作计划即将征集
今天开幕！进博会带来了哪些罕见病药品？多个药物首秀亮相
29亿，欧洲罕见病联盟启动研究计划
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DMD基因治疗失败后，辉瑞再裁员75人
9个罕见病产品迎新进展；2024国家医保谈判结束；两款视觉类罕见病获FDA孤儿药资格认定 | 壹周罕见药闻
宋瑞霖：绝不能以资金不足为由让创新停滞不前
“如果爱有声音，这一刻震耳欲聋！”五个爸爸为救罕见病孩子开直播！
直播预告｜揭开基因诊断的神秘面纱：遗传咨询与精准诊疗的现状与挑战
推动“以患者为中心”，蔻德罕见病中心联合多方发布倡议书
20家顶级医药企业联合倡议，《“以患者为中心”的医药企业共识倡议书》正式发布
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