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半岁宝宝得罕见病，日照年轻妈妈“割肝”救女！一起帮帮她们！
聚焦疑难罕见病诊治 复旦儿科多学科联合会诊中心升级启航
FDA授予OT-58治疗同型胱氨酸尿儿科罕见病资格认定
江西32种药品降价：涉多种慢性病 降幅最高达93%
Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
EB-101基因疗法治疗大疱性表皮松解症的关键三期临床试验实现首例患者治疗
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请
FDA授予AVR-RD-04治疗胱氨酸贮积症孤儿药资格认定
这群华中大校友，为罕见病患儿搭起“救命路”！
Reblozyl治疗β-地中海贫血的关键性3期试验结果公布
FDA批准Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症相关的贫血
Alnylam与Dicerna达成合作 开发罕见肝病RNAi疗法
作为克罗恩氏病患者，我们应该如何吃？
PNAS:水果来源化合物有助于治疗多发性硬化
纽福斯完成1.3亿元A轮融资，助推眼科基因治疗药物产业化
投资3000万美元进行CMT2型的第二阶段试验测试
“药不能停”背后的接力赛
终止开发！Millendo公司罕见病新药IIb期研究失败
系统性硬化病相关间质性肺疾病的首个专家共识
江西落地实施第二批国家药品集中采购和使用中选结果
PTX-022治疗先天性厚甲症的2/ 3期关键研究患者招募完成
一岁女婴患上罕见病后续！手术顺利完成 女婴即将返厦
中华医学会第二十五次全国儿科学术大会征文通知
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格
“不罕见”罕见病年花上百万 欣慰的是部分药品已纳入医保目录
NASH新药AKR-001达到2期临床终点；创新血友病疗法喜获FDA批准
罕见病患儿走向新生的希望之光——脐带血
男童患病7年靠输血维持生命，爷爷种2亩香芋救他，杯水车薪
女婴刚满月就被抛弃，送医后查出罕见病，护士长领养后遇难题
无药可救？罕见病并非不可治，可惜很多人都有药吃不起！
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
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