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乙酰胆碱受体抗体阳性的眼肌型重症肌无力向全身型转化的影响因素
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早衰症及早衰样核纤层蛋白病研究新进展
Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
GSK重磅ADC药物在中国申报临床，已在美国递交上市申请！
罕见“杀手”基因突变或缩短寿命
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
它带着15款在研基因疗法来了！新锐种子轮融资3000万美元
儿童期是血友病治疗关键期
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Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
显著改善SMA婴儿患者运动功能，罗氏口服疗法再达3期终点
FDA授予ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法资格认定
高钾血症新药！阿斯利康Lokelma(环硅酸锆钠散)美国标签更新，纳入透析终末期肾病患者给药方案！
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