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脊肌萎缩症，婴幼儿的“头号”遗传病
Nature：不对称溶酶体遗传预测造血干细胞的活化
北大人民医院专家在保定华仁开启远程在线会诊
治疗脊髓性肌萎缩症有药了：一支1448万元
首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物！诺华眼科药物Lucentis在欧盟获批第7个适应症！
北京协和医院举办“产前单基因遗传病筛查” 主题讲座
农村残障人士融合发展平等意识培训会在古浪县举行
论坛走向国际范 “基因诊断”成热词 儿科医疗前沿发展聚焦“出生前”
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节痛十几年不见好,原来是Rhupus综合征
勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准新适应症，治疗SSc-ILD
Verdiperstat治疗多系统萎缩的3期试验招募首名患者
透视“价值医疗”：以人为本 提升患者健康获得感
盗版“一针百万”的高价基因疗法，生物黑客变身“罗宾汉”
国家医保局：尽快启动扩大国家药品集中采购试点范围工作
研究发现新一代测序更适合Alport综合征的基因检测
FDA授予GTX-102治疗天使综合征的孤儿药和儿科罕见病资格认定
拯救“瓷娃娃”：香港浸会大学团队药物研发成果获美国FDA孤儿药认定
第五届国际长江儿科发展论坛在汉举行 儿科医疗前沿发展聚焦“出生前
透视“价值医疗”：以人为本 提升患者健康获得感
豪森药业引进的inebilizumab神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)研究发表《柳叶刀》！
首款获批疗法！BI新药获批治疗罕见肺病
在美医治罕见疾病移民将被遣返？美国称将重新考虑
请给‘伟哥’增加肺动脉高压适应证”
上海市人民政府印发《关于推进健康上海行动的实施意见》的通知
肺动脉高压疾病误诊漏诊率高 五类高危人群应加强筛查
血小板减少症患者的福音创新药纳入新版国家医保目录
一个罕见病乐队的夏天
比癌症更可怕的疾病，家里三代人都因它死亡
重症肌无力(MG)新药！Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资
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