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“瓷娃娃”“铁奶奶”求学记
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罕见肝病抑制剂获获FDA孤儿药资格认定
新研究为罕见病失明患者带来希望
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诱发多发性硬化症的原因是什么？你知道的以及不知道的都在这里！
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填补国内罕见病药物空白 杨森亿珂华氏巨球蛋白血症适应症优先获批
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央视《新闻联播》：罕见病药物优先审评申请可即到即审
PID加油宝贝关爱中心受邀在曼谷参加国际PID患者与医生联盟亚洲会议
天津7岁孩子得了罕见病 父母寻求治疗方法
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24年来首个重大突破，FDA今日批准致命罕见病首款新药
诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
四川省医学会罕见病协作组成立大会暨第一次罕见病协作组学术年会在成都顺利召开
新候选药物逆转多发性骨髓瘤的耐药性
香港中大儿科研究所六学院专家坐镇
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2018全国白化病大会暨月亮孩子之家成立十周年庆典活动在京举办
Nature：构建出首个人类早期妊娠细胞图谱，揭示母体免疫系统在早期妊娠发生的变化
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