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罕见病诊疗模式探索
中国孤儿药政策为何千呼万唤不出来？
2015年PNH病友之家全国病友大会在济南成功举办
美国FDA授予治疗家族性乳糜微粒血症药物Volanesorsen孤儿药资格
7月孤儿药动态
6岁男童患肾上腺脑白质营养不良症 百万手术费难住父母
ORIG3N公司宣布同斯特奇-韦伯基金会展开罕见病研究合作
日本生物制药公司使用云计算平台推进罕见病临床研究
世界孤儿药大会2015年欧洲分会【瑞士·11.12-13】
手长脚长”蜘蛛人“原是马凡综合征患者
罕见遗传性疾病红细胞生成性原卟啉症的治疗获重大突破
14岁女孩患发作性睡病，路上走着也能睡着
26岁小伙患遗传性TTR淀粉样病变，成世界罕见“淀粉人”
孤儿药——在孤独中与时间赛跑
面对罕见病，我们该向世界学什么
BioMarin宣布FDA接受治疗DMD疾病的新药审核
FDA接受首例治疗罕见病DMD的新药申请
“先天性纯红细胞再生障碍性贫血（DBA）”宣传日【天津·07.18】
小伙患肺动脉高压卧床五年 好心人相助使其重获希望
22个月婴儿患先天性肾上腺皮质增生症 发病原因不明
专访黄如方：为“孤儿药”四处奔波 让爱不罕见
免疫性血小板减少症药物PRTX-100获孤儿药资格认定
AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法获孤儿药身份
罕见病发展中心（CORD）招聘行政主管等若干职位（截止08.30）
世界各国是如何保证孤儿药可及性的？
老K徒步中国 科普罕见病
瑞士罕见病药物获欧盟批准，用于治疗1型酪氨酸血症
开“绿色通道”设专门考场 “瓷娃娃”摇篮中考试
John Crowley：让中国罕见病患者同步使用全世界的好药
专家建议出台更多政策应对罕见病
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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