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接受试验性细胞疗法治疗的杜氏肌营养不良症患者获得显著改善 | 报告
ACE-083治疗腓骨肌萎缩症患者的研究
Amicus疗法公司宣布SD-101治疗大疱性表皮松解症结果
新调查显示特发性肺纤维化患者（IPF）疾病负担沉重
美德两科研机构同时独立发现诱发多发性硬化的特定肠道微生物 | 科学大发现
Cell：DNA包装新认识有助解释罕见疾病病因
中国(小胖威利)Prader-Willi综合征诊治专家共识(2015)
膝盖色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS） | 患者指南
儿科矫形专家谈SMA患儿骨骼发育方面的问题
脊髓性肌萎缩患儿骨骼健康堪忧
日本发现“白塞病”发病机理 患病者全身出现炎症
FDA报告：克罗恩病疗法副作用有所增加
FDA接受Alexion公司治疗全身型重症肌无力的补充性生物制剂许可申请
Science Advances：重磅！研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良
赛诺菲开始庞贝氏症第二代疗法3期临床试验 | 资讯
囊性纤维化药物Cavosonstat2期临床试验结果出炉
新口服药物治疗血友病
为我们点赞：支持罕见病科研发展
试验药物在歧化酶突变渐冻症患者中II期试验成功
最新研究：亨廷顿舞蹈症同时影响神经元及肌肉
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治疗迟发性运动障碍的新药申请被FDA接受作优先审查
新型生物标志物预测多发性硬化的严重程度
中国脆性X综合征诊疗进展及面临的问题
原发性免疫缺陷病诊断与治疗
毒性肽类在神经退行性疾病中破坏无膜细胞器
遗传代谢病的精准治疗
Cell：研究罕见遗传病，却意外收获糖尿病新疗法
研究发现脊髓性肌萎缩症的潜在新治疗靶点
虚拟现实技术用于血友病患儿的治疗过程
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