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【研究发现】2 种靶向氧化应激的化合物预防小鼠 CMT 症状
3款儿童罕见病基因疗法临床数据发布
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做『药物基因检测』超划算！梅奥诊所研究治疗成本效益一览
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中国2000万罕见病患者，等来了救命药
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儿科原发性免疫缺陷疾病研究招募到首位患者
ALS基因疗法临床试验获批
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尼曼-匹克病I/II期临床试验达到主要疗效终点
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