治疗两种罕见代谢疾病，Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
研究/数据
2021/01/16
评估两种疗法分别用于治疗糖原累积病Ia型（GSD Ia）和鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症（OTCD）的长期安全性和疗效。Ultragenyx公司预计将在2021年启动两种疗法的3期研究。
