近10年罕见病药物临床开发成功率为17%，孤儿药获批数量占比创新高！ | 国际罕见病日
罕日专列
2021/02/28
根据最新发布的一份药物临床开发成功率报告：在2011年-2020年，罕见病（不含肿瘤适应症）药物从1期临床到获得美国FDA批准上市的平均成功率为17.0%，高于整体药物的平均开发成功率7.9%。而统计显示，在2020年FDA批准的新药中，孤儿药数量占比也达到了近10年来的新高。
