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什么？细胞也会消化不良？！｜国际黏多糖贮积症关爱日特别推送
行业资讯
2020/05/16
某一特定的生物大分子不能正常降解，从而在溶酶体内贮积。
一针1100万！“全球最贵药物”纳入日本医保引争议，汉鼎好医友：罕见病药物谁来买单？
行业资讯
2020/05/16
它刷新了日本医保适用药的最高价纪录，迅速登上微博热搜，也在网络上引发了极大争议。
全国人大代表黄贵松：为改善困难群体生活发声
行业资讯
2020/05/15
他了解到，作为一种罕见疾病，公众对血友病知之甚少，一旦家庭成员得病，在缺乏必要社会支持的情况下，普通家庭很快就会陷入困境。此外，目前对血友病患者的社会保障体系还不够健全，治疗及后续的医药费用虽然在大城市医保报销比例较高，但在一些三四线城市仍然较低。
全国人大代表黄细花建议：将戈谢病列入罕见病医保目录
行业资讯
2020/05/15
该病是由于葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病，产生多脏器受累并呈进行性加重的临床表现，多发病于儿童，最小可至婴儿时期。
报告关注黏多糖贮积症患者：确诊、治疗面临多重困境
行业资讯
2020/05/15
业内专家呼吁，为帮助这一特殊群体，要健全中国罕见病诊疗和保障体系，保障罕见病患者的药物可及、可负担的“最后一公里”。
飒！96岁的王院士为罕见疑难病患者寻生机！还带上个高科技助手！
行业资讯
2020/05/15
王院士从“无症状性自身抗体”、“纤维蛋白溶解机能亢进”、“瓜氨酸化纤维蛋白原血症”三个病理生理学角度对临床资料进行分析，阐明了疾病的病因，展现出精湛的临床思维能力。
“惠蓉保”上线5日参保人数超75万 新一轮解答来了
行业资讯
2020/05/14
同时，惠蓉保不仅保障基本医保范围内的医疗费用，保障住院、门诊特殊疾病等。惠蓉保也扩充医保目录外16种肿瘤（包含肺癌、肝癌、乳腺癌等）高额药品，以及同时涵盖4种罕见病用药。
FDA批准PLX-200治疗此种溶酶体贮积症的新药临床试验申请
FDA/EMA /CFDA
2020/05/14
如：视力丧失直至失明、癫痫、进行性神经系统恶化以及严重的运动和认知衰退，并最终在20岁左右死亡。目前没有药物可阻止和/或延缓疾病的进程。
Emixustat治疗Stargardt病的3期临床试验完成患者招募
研究/数据
2020/05/14
本研究的主要目的是确定与安慰剂相比，emixustat是否降低Stargardt病患者黄斑萎缩进展的速率。次要目标包括评估视觉功能参数的变化，如BCVA（最佳矫正视力）字母评分和阅读速度。
符合这些条件，患有罕见病也能报销！
行业资讯
2020/05/13
罕见病是相对于“常见病”而言的“不常见的病”，其发病率低，但病种繁多、症状严重，多为先天性因素引起的“疑难杂症”。
欧盟批准NILEMDO®和NUSTENDI®用于原发性高胆固醇血症
FDA/EMA /CFDA
2020/05/13
NILEMDO®和NUSTENDI®在4,000多名高危和极高危患者中进行CLEAR临床试验表现良好，促进了其在欧盟的批准。
让新药好药尽快惠及患者
行业资讯
2020/05/13
同时，希望有更多学者专家及相关部门关注公共卫生事件发生时保障重大疾病患者紧急治疗和用药需求等问题。
视神经脊髓炎谱系障碍研究新进展
研究/数据
2020/05/13
“我们正与罗氏公司合作，争取在今年获得全球监管机构的批准，以便能尽快将satralizumab作为一种新的治疗选择带给患者。”
纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展
研究/数据
2020/05/11
Evinacumab治疗纯合子家族性高胆固醇血症的3期临床试验积极结果公布 同时公布了Praluent®（alirocumab）治疗HoFH的3期试验积极结果，计划于2020年第二季提交FDA审批
PN-1007被批准启动治疗抗MAG神经病变的临床研究
研究/数据
2020/05/11
这项名为PN-1007-001的研究计划于今年晚些时候开始，并预计于2021年上半年发表安全性、药代动力学和生物标志物数据。
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