FDA加速批准首个DMD亚型靶向疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/12/17
DMD是一种罕见遗传病，其特征是进行性肌肉退化和无力。作为最常见的肌营养不良症，DMD是由抗肌萎缩蛋白（一种帮助保持肌肉细胞完整的蛋白质）的缺失引起的。
