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FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
研究/数据
2019/07/03
pamrevlumab与患者历史数据相比，能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。
脊髓性肌萎缩症竞争升级 百健Spinraza长期数据巩固防线
行业资讯
2019/07/03
Spinraza是唯一一种被批准用于SMA婴儿、儿童和成人的治疗方法，具有广泛的患者范围和治疗7500多例患者的实际经验。
青海大学首次发现高原红细胞增多症又一成因
研究/数据
2019/07/03
获国际认可 国际高原医学顶级期刊发布此项研究成果
治疗系统性红斑狼疮候选新药进入II期临床研究
研究/数据
2019/07/03
据悉，II期临床试验将在被确诊为轻中度系统性红斑狼疮的患者中开展。
“镜面人”的反转人生：误诊难题待解，手术挑战更大
研究/数据
2019/07/03
即Kartagener综合征，又称“内脏逆位—鼻窦炎—支气管扩张”三联征。
罕见病精准医学中心落户贵阳
行业资讯
2019/07/03
我国罕见病患者从发病到最终明确诊断所花费的整体时间，是欧美国家的 5到10 倍。大量罕见病患者因为无法及时确诊，而继续徘徊在各大医院，在诊断不明确的情况下接受着不适宜的治疗。如何提高罕见病的诊断率成为罕见病诊疗发展的一个瓶颈。
2018年我国通过新药106个 含9个1类创新药
行业资讯
2019/07/03
目前，PAH仍是一种严重威胁生命的疾病，国内可选择的特异性治疗药物很少，该药品与同类药物相比，在给药方式和耐受性方面更具优势，满足了肺动脉高压患者迫切的临床需求。
FDA接受新型再生疗法RVT-802治疗先天性无胸腺症的生物制品许可申请
FDA/EMA /CFDA
2019/07/03
先天性无胸腺症是一种罕见的致死性疾病，与完全性DiGeorge异常（cDGA）、CHARGE综合征和FOXN1缺乏症有关。目前，FDA不打算召开咨询委员会会议来讨论这项申请，预计将于2019年12月做出监管决定。
沪嘉两地合作共建儿童医院
行业资讯
2019/07/02
据悉，通过本次合作，两地将开展儿内科实质性合作，引入PICU、儿童保健、儿五官科、儿眼科等学科合作，逐步完善儿科各亚专业框架、建立浙北地区儿科疑难/罕见病会诊中心。
脐带血干细胞移植治疗再生障碍性贫血优势明显
研究/数据
2019/07/02
除治疗血液系统和免疫系统疾病，脐带血造血干细胞移植在治疗罕见病上也表现出特别优势。
新研究有望改进杜氏肌营养不良症的治疗
研究/数据
2019/07/02
佛罗里达州立大学的研究人员与来自全美的研究者合作发现，提高sarcospan蛋白水平能够通过增强DMD患者脆弱的心肌细胞膜而改善心脏功能。这一发现最近发表于JCI Insight期刊。
全球首款微绒毛包涵体病疗法获批开始2期试验
研究/数据
2019/07/01
MVID是一种极为罕见的遗传性胃肠道疾病，婴儿期起病，表现为严重腹泻进而导致不可逆的营养不良和脱水，如果治疗不当通常会危及生命。
什么是SMA的三级预防？
研究/数据
2019/06/30
从上期讲座开始，我们计划连续播出两期有关再生育和产前诊断方面的讲座内容。上一期，我们邀请到首都儿科研究所遗传研究室的瞿宇晋副研究员，为大家从遗传的角度介绍了SMA家庭再生育之前应当注意的问题，你都记住了哪些呢？
FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病
FDA/EMA /CFDA
2019/06/30
治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。
基因疗法治疗DMD，辉瑞首次公布人体试验早期数据，计划启动3期临床试验
研究/数据
2019/06/30
辉瑞将继续从这一开放标签研究中收集数据，并且计划启动一项含安慰剂对照的随机全球性3期临床研究。这一3期研究预计在2020年上半年启动。
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