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科学家们在囊性纤维化疾病研究领域的新成果

这项研究中，研究人员利用CRISPR-Cas基因编辑系统对引发囊性纤维化至少两种类型的突变进行了永久性地编辑，该技术名为SpliceFix，因为其能在修复基因的同时恢复蛋白质的产生机制。

药品管理法修订草案进入分组审议委员建议通过

8月22日下午，十三届全国人大常委会第十二次会议分组审议药品管理法修订草案，许多委员建议通过。

基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症

人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（NPD-C1）和C2型（NPD-C2）。

用数据说话，破解罕见病之难

家人眼睁睁看着他从正常行走，到腿部肌肉萎缩只能坐在轮椅上，再到最后全身肌肉无力，呼吸不畅直至死亡，却没有药品可以有效救治。

2019医保目录确定128个拟谈判药品怎么谈？价值是核心！

无疑今年的准入谈判涉及更多厂家和临床治疗领域，数量上的激增，对企业，对测算专家，和谈判专家都是挑战。前面两年准入谈判的经验无疑是宝贵的，那就是清晰阐述使用该产品所带来的多个维度的价值获益。

科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读

如果对人类生殖细胞进行编辑会将编辑后的遗传信息传递给子代吗？

Ultragenyx公司向FDA提交UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的新药上市申请

FDA之前已经授予UX007儿科罕见病和快速通道资格认定，如果符合相关标准，则可获得优先审查资格。Ultragenyx公司预计将在60日内收到FDA有关接受该新药申请和审查资格认定的回复。

三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者

去年5月，FDA授予了这款三联疗法突破性药物资格（BTD）。

从“阿尔法狗”到基因编辑：我们如何面对新兴技术？

陈自富长于从哲学和伦理角度反思新技术，并试图将这种反思置入更为日常化、脉络化的场景中。

DMD新药今日遭拒，还有哪些疗法值得患者期待？

在12岁时通常只能靠轮椅行动，20岁时需要辅助呼吸，在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。

Vertex潜在重磅疗法获优先审评资格，有望明年3月获批

同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作出回复。这款创新疗法日前被EvaluatePharma列为10大潜在重磅疗法之首。

拉福拉病治疗策略的临床前研究显示出前景

也是有潜力治疗其他类型聚合性神经疾病的精准药物范例。

服务业扩大开放综合试点重点领域三年计划发布

北京市医疗养老十大举措出炉含养老机构备案制管理等

FDA批准罕见骨髓疾病新疗法

“FDA致力于鼓励为罕见病患者开发治疗方法，和提供替代治疗选择，因为并非所有患者的应答都是一样的。”

FDA批准罕见骨髓疾病新疗法

FDA授予这项申请优先审查资格认定。Inrebic还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

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