药物重定位筛选发现依曲韦林(Etravirine)具有治疗Friedreich共济失调的潜能
研究/数据
2019/05/25
Friedreich共济失调是由位于9号染色体长臂上编码Frataxin蛋白(FXN)的FRDA基因(亦称X25基因)1号内含子中(GAA)n三核苷酸动态突变重复扩增导致。