FDA授予三联疗法项目治疗囊性纤维化的快速通道地位
审评审批
2018/04/20
我们相信这一资格认定，连同监管机构和CF组织最近审查PTI-428、PTI-801和PTI-808结果后授予的其他资格认定，是对这些项目治疗CF潜力的认可。我们相信CFTR调制剂的组合有望改善对不同表现的CF群体的治疗效果，包括治疗机会有限——因治疗不足或肺功能随时间推移而下降的F508del杂合子和F508del纯合子。”
