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罕见病药物销售额同比激增311%，突破44.56亿美元 | 安进2024财报亮眼

2025年2月4日，全球生物制药巨头安进公司（Amgen）公布了其2024年第四季度及全年财务报告。数据显示，安进全年总收入达到334.24亿美元，同比增长19%，超出市场预期的331.9亿美元。其中，第四季度总收入同比增长11%至91亿美元。

肢带型肌营养不良症基因治疗最新进展

Sarepta Therapeutics公司宣布，其针对2E/R4型肢带型肌营养不良症（Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2E/R4，简称LGMD2E/R4）的基因治疗药物SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）的3期临床试验EMERGENE（Study SRP-9003-301）已完成患者招募和给药。

渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的人异体通用“现货型”神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）IND 申请获得国家药监局受理。

为爱而战：这位罕见病患儿父亲说“孩子的健康与未来无法用金钱衡量”

女儿小雨还有 3 个月就满 5 岁了。小雨出生后，章磊一家就一直被“软骨发育不全”这一罕见病所困扰。

罕见病用药青霉胺片被指“一药难求”

“现在青霉胺片的供应还是不太充足，我们病友之间在匀着吃药。”来自山东的患者李好（化名）向南都记者爆料，希望药企能够加快药物的生产和供应。

全球最贵细胞疗法Lenmeldy获批上市，售价高达425万美元（折合人民币3070万元）

Orchard Therapeutics公司宣布，其研发的细胞基因治疗药物Lenmeldy（一种造血干细胞基因疗法）已在美国获得FDA批准，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的特定儿童患者群体。

恒瑞医药子公司首款双靶点黄斑变性AAV基因药物获批临床

近日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪医药”）的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201临床试验申请 (IND) 获CDE默示许可，其适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND

亚历山大病ASO药物临床试验完成患者招募

Ionis Pharmaceuticals前不久宣布，该公司已完成 zilganersen (ION373) 关键试验的入组工作，这是一种正在研发中的 RNA 靶向药物，用于治疗患有罕见、进行性和最终致命的神经系统疾病亚历山大病 (Alexander disease，AxD) 的儿童和成人患者。主要研究终点是通过10米步行测试（10MWT）评估的步速与基线相比的百分比变化。

2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等

在这辞旧迎新的时刻，罕见病信息网精心策划了“2024年终盘点”系列，全面梳理本年度罕见病领域的政策动态，共同回顾这不平凡的一年！以下是年终盘点系列的第八篇——“政策篇”。

赛诺菲“明星小分子”蛋白降解剂新药在中国获批临床

1月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，赛诺菲（Sanofi）申报的1类新药SAR444656获得临床试验默示许可，拟开发适应症包括特应性皮炎（AD）、化脓性汗腺炎（HS）。

8亿美元净收入！DMD基因疗法Elevidys成绩斐然

近日，Sarepta Therapeutics（以下简称“Sarepta”）在第43届摩根大通医疗健康年会（JMP）上公布了其2024年第四季度和全年业绩的初步数据，其治疗DMD的基因疗法Elevidys市场表现强劲。

好消息！干细胞疗法（IPS HEART）获 FDA 孤儿药资格，重生肌肉与心肌，为罕见病患者带来新希望！

1月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布授予 IPS HEART 的 GIVI-MPC 干细胞疗法孤儿药资格（ODD），用于治疗贝克尔型肌营养不良症（BMD）。

浙江省人大代表何肖龙：建议开展彩票公益金罕见病专项支持

两会与罕病

“建议从浙江省彩票公益金中划分一部分，建立以罕见病彩票公益金为基础的‘罕见病慈善医疗救助专项金’。”浙江省两会正在杭州举行。

张如旭教授：ATTR-PN的疾病管理和患者体验优化

本文整理自“‘淀’积希望共筑未来——2024 ATTR医学研讨会”。会议主席、中南大学湘雅三医院神经内科主任张如旭教授在会上发表了题为“ATTR-PN的疾病管理和患者体验优化”的主题演讲。

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