碱基编辑疗法的突破：治愈血红蛋白病的全球首例
行业资讯
2024/01/17
血红蛋白病，一种全球范围内的常见单基因遗传病，包括β-地中海贫血症和镰刀型贫血症等，一直困扰着医生和患者。然而，科学技术的进步正在逐步改变这一现状。近日，正序（上海）生物科技有限公司宣布，他们与广西医科大学第一附属医院合作，成功治愈了首位重型β-地中海贫血症患者，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的案例。
