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渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准

2023年4月25日，美国FDA批准了一种反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson上市，用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者。

FDA拒批一款罕见病基因疗法

4月22日，Abeona Therapeutics宣布：其细胞疗法 prademagene zamikeracel (pz-cel，EB-101) 收到了 FDA 的完整回复信 (CRL)，FDA拒绝了该疗法上市，并要求其提供治疗的有效信息，以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。

全球已有15+药物获批或在研，ATTR药物最全盘点！

罕见病信息网梳理了全球已获批及在研得ATTR疗法，经统计共有至少15种药品，其中有两款已在中国获批上市，并纳入医保。

上海已有至少13家医院开通了罕见病门诊建议收藏！

上海开通罕见病门诊的医院

原发性体液免疫缺陷药物在美获批

GC Biopharma前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALYGLO（免疫球蛋白静脉注射，human-stwk）10%液体，用于治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷（primary humoral immunodeficiency，PI）的成年患者。

线粒体疾病体内基因编辑疗法最新进展

港大医学院开创新平台为罕见病患提供个人化治疗

香港大学医学院17日宣布，该校研发新型干细胞平台，应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病，为患者提供新的治疗选择。

恩泽医院成功实施罕见病MEN2肾上腺与甲状腺一期手术

近日，恩泽医院成功实施罕见病“多发性内分泌肿瘤2型（MEN2）”一期手术——“甲状腺髓样癌（MTC）全切与肾上腺嗜铬细胞瘤（PHEO）切除术”。此前，全世界范围内仅完成6例！

赛诺菲抗CD40L单抗在中国获批临床，治疗多发性硬化

今日（4月17日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）1类新药frexalimab注射液获得两项临床试验默示许可

两款药物同时获批！针对该罕见病

4月11日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，三生制药提交的重组人血小板生成素注射液（特比澳）和齐鲁制药注射用罗普司亭N01（瑞立升）已获得批准。

治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准

治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准

美国FDA批准四款新型免疫药物治疗全身型重症肌无力：临床应用与治疗框架的重构

gMG是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱，甚至威胁生命。

有望恢复儿童听力，这款新型基因疗法获FDA儿科罕见病药物资格

4月15日，辉大基因宣布，美国FDA授予该公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）

全球首创核酸递送新药正式进入临床，亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破

根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。

首个硬纤维瘤药物在美获批

美国食品药品监督管理局批准了Ogsiveo（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。

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