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EMA授予ADV7103治疗胱氨酸尿症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/26

孤儿药资格认定授予给那些用于治疗、预防和诊断严重或使人衰弱的疾病的药物，这些疾病在欧盟的患病率不超过万分之五，并且没有令人满意的解决办法或替代性疗法。
FDA授予QR-421a治疗视网膜色素变性儿科罕见疾病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/25

· 该资格认定用于治疗由USH2A基因13号外显子突变引起的视网膜色素变性患者
FDA授予PRGN-3006 UltraCAR-T™治疗急性骨髓性白血病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/25

· 患急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia ，AML)是一种使人衰弱且致命的疾病，患者的治疗选择非常有限
FDA授予CUTX-101治疗Menkes病的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/24

Cyprium Therapeutics公司计划2020年下半年开始向FDA滚动提交CUYX-101的新药上市申请
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格

研究/数据

2020/02/22

nGD是戈谢病最严重的类型。
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/21

· ARU-1801正在被开发作为镰状细胞病和β-地中海贫血患者的潜在一次性疗法 · ARU-1801设计为递送一种拥有增强抗镰状化特性的强效基因负载，允许采用低强度预处理（RCI）方案
新型阿霉素类似物camsirubicin获美欧孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/02/20

欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会也发布了该资格认定的公开意见摘要。
FDA授予PIC1治疗缺氧缺血性脑病的孤儿药资格认证

行业资讯

2020/02/20

ReAlta Life Sciences公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PIC1-dPEG24治疗新生儿缺氧缺血性脑病（hypoxic-ischemic encephalopathy, HIE）的孤儿药资格认证。
EMA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/19

EHP公司将努力通过这一独特疗法去治疗该病并改变他们的生命。
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！

FDA/EMA /CFDA

2020/02/18

此外，FDA还授予了PR001治疗神经病变性戈谢病（neuronopathic Gaucher disease，nGD）的罕见儿科疾病资格认定（RPDD）。nGD是戈谢病最严重的类型。
FDA授予PR001治疗戈谢病的孤儿药和儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/18

包括：合格临床试验的税收抵免，某些FDA用户费用减免，以及获批后7年的市场独占权。

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