FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。

用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降速率。在美国，Ofev于今年9月获得FDA批准，用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速率。

结果显示，satralizumab联合免疫抑制剂治疗可显著降低NMOSD患者的复发风险，联合治疗显示出良好的耐受性和安全性。

近日，该公司宣布，在美国食品和药物管理局（FDA）的滚动审评（Rolling Review）程序中，已向该机构提交了naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤生物制品许可申请（BLA）的第一部分。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

该公司正在推进一条后期专利产品管线，用于治疗中枢神经系统疾病，并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外，该公司还与其他药企合作，利用其专有的、同类最佳的技术（如PharmFilm技术）将新分子推向市场。

预计FDA将在2020年5月24日前做出批准决定。此前，FDA于2017年1月授予risdiplam孤儿药资格认定，随后于2017年4月授予快速通道资格认定。如果获得批准，risdiplam将成为首个用于治疗SMA患者的口服家庭用药。

神经内分泌瘤起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体，可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部。

在美国方面，今年9月，FDA授予tepotinib突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带MET基因第14号外显子跳跃突变（MET exon14-skipping）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

包括：合格临床试验的税收抵免，处方药使用者费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。

LM-030是一种得到诺华公司许可的研究性疗法，之前已经获得FDA的孤儿药和儿科罕见病资格认定，目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。

FDA基于治疗ALGS患儿的2b期ICONIC临床试验证据而授予maralixibat突破性疗法资格认定。该试验的结果最近在国际肝脏会议（EASL）上进行了介绍。