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孤儿药
勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获加拿大批准新适应症,治疗SSc-ILD
FDA/EMA /CFDA
2019/11/30
用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)患者肺功能下降速率。在美国,Ofev于今年9月获得FDA批准,用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速率。
罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险!
FDA/EMA /CFDA
2019/11/30
结果显示,satralizumab联合免疫抑制剂治疗可显著降低NMOSD患者的复发风险,联合治疗显示出良好的耐受性和安全性。
Y-mAbs公司GD2靶向抗体naxitamab美国申请上市,联合GM-CSF总缓解率78%
研究/数据
2019/11/30
近日,该公司宣布,在美国食品和药物管理局(FDA)的滚动审评(Rolling Review)程序中,已向该机构提交了naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤生物制品许可申请(BLA)的第一部分。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤,是婴幼儿最常见的肿瘤之一,尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率,但幸存者有很高的复发风险。
美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂),治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)
FDA/EMA /CFDA
2019/11/29
该公司正在推进一条后期专利产品管线,用于治疗中枢神经系统疾病,并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外,该公司还与其他药企合作,利用其专有的、同类最佳的技术(如PharmFilm技术)将新分子推向市场。
罗氏递交risdiplam上市申请,脊髓性肌萎缩症(SMA)迎来首个口服药物
FDA/EMA /CFDA
2019/11/28
预计FDA将在2020年5月24日前做出批准决定。此前,FDA于2017年1月授予risdiplam孤儿药资格认定,随后于2017年4月授予快速通道资格认定。如果获得批准,risdiplam将成为首个用于治疗SMA患者的口服家庭用药。
和黄医药索凡替尼获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/28
神经内分泌瘤起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体,可起源于体内很多部位,最常见于消化道或肺部。
默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格,治疗MET突变患者!
FDA/EMA /CFDA
2019/11/28
在美国方面,今年9月,FDA授予tepotinib突破性药物资格(BTD),用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带MET基因第14号外显子跳跃突变(MET exon14-skipping)的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
FDA授予TNB-383B治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/26
包括:合格临床试验的税收抵免,处方药使用者费用减免,以及产品获批后7年的市场独占权。
EC授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/26
LM-030是一种得到诺华公司许可的研究性疗法,之前已经获得FDA的孤儿药和儿科罕见病资格认定,目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。
FDA授予Maralixibat治疗Alagille综合征的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/22
FDA基于治疗ALGS患儿的2b期ICONIC临床试验证据而授予maralixibat突破性疗法资格认定。该试验的结果最近在国际肝脏会议(EASL)上进行了介绍。
FDA授予ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/22
儿科罕见病资格认定能够提供FDA的优先审查,以鼓励为罕见儿科疾病开发疗法。获得该资格认定的药物如果最终被批准上市,那么开发商可能有资格得到一张优先审查券,以此获得FDA对后续不同产品上市申请的优先审查。
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