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FDA授予AXO-AAV-GM1治疗GM1神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定

研究/数据

2019/12/25

该公司即将完成其评估AXO-AAV-GM1安全性与有效性的A部分试验的患者招募，并预计于2020年中期公布其A部分6个月数据。
FDA授予基因疗法PR006治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/23

PR006设计为通过使用AAV9载体递送健康GRN基因来增加FTD-GRN患者的颗粒蛋白前体水平。
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2019/12/16

用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
FDA和EMA授予Zotiraciclib治疗胶质瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/13

Zotiraciclib目前正在进行两项治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）的独立1b期临床试验。Adastra公司预计2020年报告这两项研究的结果。
终成正果！FDA今日加速批准DMD创新疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/12/13

Sarepta公司曾在今年8月受到FDA关于golodirsen上市申请的CRL，不过这款创新疗法今天终于冲过了终点线！
FDA授予APR-TD011治疗大疱性表皮松解症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/12

APR-TD011拥有独特的理化特性，可通过调节创面微环境来预防或减少感染和炎症，从而加速伤口的生理愈合。
首批Gilenya仿制药用于治疗多发性硬化症

FDA/EMA /CFDA

2019/12/07

随着时间推移，恢复可能是不完全的，导致进行性功能衰退和残疾加剧。Gilenya是一种广泛使用的口服药物。
FDA授予AB8939治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/04

AB8939可能为AML提供重要的治疗益处，尤其是那些预后最差的难治/复发性AML患者。
FDA授予LV-101治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/03

3期CARE-PWS研究目前正在美国和加拿大超过20个临床研究站点招募参与者，Levo公司预计很快将在澳大利亚开设更多的研究站点。
FDA授予mRNA-3927治疗丙酸血症快速通道资格

FDA/EMA /CFDA

2019/12/02

- mRNA-3927是Moderna获得的第二个罕见病快速通道资格 - mRNA-3927运用了与mRNA-1944（抗基孔肯雅病毒抗体项目）和mRNA-3704（甲基丙二酸血症项目）相同的专有LNP配方
获优先审评资格罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批

FDA/EMA /CFDA

2019/12/01

FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。

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