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孤儿药
FDA授予AuriNovo治疗先天性小耳畸形患者耳再造的儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/12/26
3DBio的AuriNovo™是一种活体耳状组织,它使用3DBio的ColVivo™bio墨水和GMPrint™生物打印机进行3D生物打印,植入患者自己的耳廓软骨细胞,并与患者侧耳的形状匹配,以便植入患者体内。
FDA授予AXO-AAV-GM1治疗GM1神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定
研究/数据
2019/12/25
该公司即将完成其评估AXO-AAV-GM1安全性与有效性的A部分试验的患者招募,并预计于2020年中期公布其A部分6个月数据。
FDA授予基因疗法PR006治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/12/23
PR006设计为通过使用AAV9载体递送健康GRN基因来增加FTD-GRN患者的颗粒蛋白前体水平。
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2019/12/16
用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃(exon 53 skipping)治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
FDA和EMA授予Zotiraciclib治疗胶质瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/12/13
Zotiraciclib目前正在进行两项治疗胶质母细胞瘤(glioblastoma,GBM)的独立1b期临床试验。Adastra公司预计2020年报告这两项研究的结果。
终成正果!FDA今日加速批准DMD创新疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/12/13
Sarepta公司曾在今年8月受到FDA关于golodirsen上市申请的CRL,不过这款创新疗法今天终于冲过了终点线!
FDA授予APR-TD011治疗大疱性表皮松解症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/12/12
APR-TD011拥有独特的理化特性,可通过调节创面微环境来预防或减少感染和炎症,从而加速伤口的生理愈合。
首批Gilenya仿制药用于治疗多发性硬化症
FDA/EMA /CFDA
2019/12/07
随着时间推移,恢复可能是不完全的,导致进行性功能衰退和残疾加剧。Gilenya是一种广泛使用的口服药物。
FDA授予AB8939治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/12/04
AB8939可能为AML提供重要的治疗益处,尤其是那些预后最差的难治/复发性AML患者。
FDA授予LV-101治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/12/03
3期CARE-PWS研究目前正在美国和加拿大超过20个临床研究站点招募参与者,Levo公司预计很快将在澳大利亚开设更多的研究站点。
FDA授予mRNA-3927治疗丙酸血症快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2019/12/02
- mRNA-3927是Moderna获得的第二个罕见病快速通道资格 - mRNA-3927运用了与mRNA-1944(抗基孔肯雅病毒抗体项目)和mRNA-3704(甲基丙二酸血症项目)相同的专有LNP配方
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