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FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/21

Sotatercept目前正在两项治疗PAH患者的2期试验中进行评估：1. PULSAR试验，今年6月完成了招募目标；2. SPECTRA探索性试验，目前正在招募患者。公司预计将在2020年一季度报告PULSAR试验的顶线结果。
FDA授予ASTX727治疗骨髓增生异常综合征（包括慢性粒单核细胞白血病）的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/18

研究数据将在之后的科学会议上公布。孤儿药资格认定将为获批产品提供7年市场独占权，以及税收优惠和补贴。
FDA授予MGTA-456治疗遗传性代谢紊乱的再生医学先进疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/17

之前发布的结果显示，研究中接受治疗的前5名可评估患者，在随访6个月中表现出疾病快速和持续好转的迹象，这是其他研究性治疗未曾实现的
FDA授予Zilucoplan治疗重症肌无力的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/15

孤儿药资格认定使主办方有资格获得某些开发激励，包括合格临床试验的税收抵免。
FDA授予Magrolimab治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/15

意味着制药公司在生物制品许可申请（BLA）过程中可以分批提交已完成的部分供FDA审查，而不必等到BLA所有部分全部完成后再提交审查。
FDA授予NERLYNX治疗乳腺癌脑转移的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/14

FDA孤儿药资格认定能够为那些用于安全和有效地治疗、诊断或预防罕见病的药物或生物制品提供开发激励
联合治疗公司Trevyent（曲前列尼尔）皮下注射产品在美国进入审查

行业资讯

2019/10/12

Trevyent是全球首个含有曲前列环素的预充式、预程序化的输注系统，这是一种处于后III期开发阶段的药物-设备组合产品，结合了两天、一次性使用的PatchPump技术和曲前列尼尔，皮下给药治疗PAH。
FDA授予Nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/11

该认定将为Akari公司提供各种激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、FDA申请费的豁免，以及疗法获批后7年的市场独占权。
FDA授予Nirogacestat治疗硬纤维瘤的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/10

据估计，美国每年有1000-1500名新诊断硬纤维瘤病例，目前该病还没有获得FDA批准的治疗方法。
FDA授予Fasenra治疗嗜酸性食管炎的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/10

EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病，会造成嗜酸性粒细胞（一种白细胞）在食管内积聚，导致损伤和炎症。FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的药物和潜在新药，以支持其开发。
首个SMA治疗药物在全国5个城市同步开启患者治疗

行业资讯

2019/10/10

截止2019年6月30日，全球已有超过8400名婴儿、儿童和成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

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