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EC授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/30

孤儿药资格认定授予的是那些用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰竭性罕见病（在欧盟患病率少于5/10000的疾病），而且比现有疗法更有成效的药品。
AVR-RD-02获得治疗戈谢病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/30

该公司正在加拿大积极招募1/2期临床试验参与者，以评估AVR-RD-02治疗1型戈谢病患者的安全性和有效性。
杜氏肌营养不良症的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/29

Suvodirsen是一种研究性的反义寡核苷酸，用于治疗适合外显子51跳跃的DMD患者
FDA授予靶向MAGE-A4 的SPEAR T细胞疗法治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/28

孤儿药资格认定是ADP-A2M4计划的另一重要里程碑
FDA授予MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/28

FDA之前已经授予MAT2203针对另外3种适应证的QIDP和快速通道资格认定，分别是预防因免疫抑制疗法引起的侵袭性真菌感染，治疗侵袭性念珠菌病和侵袭性曲霉菌。
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格

FDA/EMA /CFDA

2019/10/25

这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。
FDA授予NNZ-2591治疗3种罕见综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/25

既确认了令人鼓舞的临床前数据，也是对我们开发NNZ-2591用于治疗这3种急需疗法的儿童衰弱性疾病计划的验证。我们期待在执行开发计划时与FDA合作。”
FDA受理Voxelotor治疗镰状红细胞贫血症的新药上市申请并给予优先审评资格

FDA/EMA /CFDA

2019/10/25

voxelotor是每日一次的口服疗法，用于镰状红细胞贫血症（Sickle Cell Disease，SCD）的治疗，若获批，将成为首个靶向血红蛋白聚合（SCD致病的根本原因）的疗法。
FDA授予Danicopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/24

中期数据在2019年5月的再生障碍性贫血和PNH会议上进行了介绍，顶线数据预计将于2019年第四季度公布。
FDA批准新的囊性纤维化突破性疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/10/23

适用于12岁及以上、至少携带一个囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因F508del突变的患者，此类患者占全部CF群体的90%。这是首个获批治疗携带最常见CF突变患者的三联疗法。
FDA授予新型C1q抑制剂ANX005的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/23

授予其ANX005治疗格林-巴利综合征（Guillain-Barré Syndrome，GBS）的快速通道资格认定。GBS是一种罕见、急性、抗体介导的自身免疫性疾病，主要影响周围神经系统，目前在美国还没有获得批准的治疗方法。

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