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首个治疗罕见血管疾病患儿疗法获FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2019/10/09

这些疾病会引起小血管发炎，导致小血管内通过的血流量减少，造成严重的问题及器官（尤其是肺和肾）损伤。并且还会影响到鼻窦和皮肤。
EC批准埃罗妥珠单抗三联疗法用于治疗多发性骨髓瘤

FDA/EMA /CFDA

2019/09/30

在欧洲获批用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤患者的第二款基于Empliciti的组合疗法
FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/09/30

公司宣布新数据表明nomacopan的双重C5和LTB4抑制活性对类天疱疮病具有协同效应。相关结果由德国吕贝克大学Christian Sadik博士团队生成，2019年8月发表于《JCI Insight》杂志。
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格

行业资讯

2019/09/28

FDA还授予nirogacestat治疗硬纤维瘤的孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）。
FDA授予BXCL701治疗急性骨髓性白血病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/09/27

继黑色素瘤和胰腺癌之后BXCL701获得的第三个FDA孤儿药资格认定
FDA授予基因疗法MB-107治疗联合免疫缺陷的再生医学先进疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/09/26

基于2019年4月发表于《新英格兰医学杂志》的治疗2岁以下XSCID婴儿积极的1/2期临床数据，MB-107获得该RMAT资格认定。
FDA受理审查Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的生物制品许可申请

FDA/EMA /CFDA

2019/09/26

美国FDA受理审查Viela Bio的第一份BLA（生物制剂许可证申请）申请
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！

FDA/EMA /CFDA

2019/09/25

近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。
FDA批准首个硬皮病相关间质性肺病疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/09/15

ILD是硬皮病患者的主要死亡原因，由于肺功能丧失，无法向心脏提供足够的氧气。美国大约有10万人患有硬皮病，大约一半的硬皮病患者患有SSc-ILD。
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格有望获得加速批准

FDA/EMA /CFDA

2019/09/12

值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，这意味着voxelotor可以依靠替代终点的表现获得批准。
首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物！诺华眼科药物Lucentis在欧盟获批第7个适应症！

FDA/EMA /CFDA

2019/09/11

但对于在不破坏视网膜组织的情况下治疗ROP的创新方法存在着明确的需求。与激光手术不同，Lucenti直接靶向并降低眼内升高的VEGF水平，这是导致ROP的根本原因。

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