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速递 | 创新酶替代疗法获得FDA突破性疗法认定，治疗儿童遗传病

FDA/EMA /CFDA

2019/07/31

ARG1-D又称精氨酸血症，是一种罕见的遗传性疾病。患者因为ARG1基因上的突变，导致肝脏内缺乏精氨酸酶1，精氨酸代谢出现障碍。
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/31

LM-030是一种得到诺华公司许可的研究性疗法，目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。
EMA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/30

之前6月份，AR-501已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。
首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物！诺华Lucentis第7个适应症获欧盟CHMP推荐批准

FDA/EMA /CFDA

2019/07/28

这是一种罕见的眼病，也是导致儿童失明的主要原因。
Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症即将获批

FDA/EMA /CFDA

2019/07/28

用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。
FDA授予基因疗法APB-102治疗ALS的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/26

其中大约15-20%是由产生铜锌超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突变引发的，会导致运动神经元进行性变性退化，影响运动和肌肉控制。
Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性

FDA/EMA /CFDA

2019/07/25

Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关的所有阶段多发性神经病的药物。在获得批准的同时，Alnylam公司已即刻将Onpattro推向市场。
FDA授予ARO-ANG3治疗纯合子家族性高胆固醇血症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/25

ARO-ANG3是一种基于RNA干扰（RNAi）、皮下给药、靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的研究性药物，正在开发用于治疗血脂异常（比如HoFH）和代谢疾病。
EC批准首个用于治疗PNH的长效补体抑制剂

FDA/EMA /CFDA

2019/07/24

而且ULTOMIRIS消除了与不完全C5抑制相关的突破性溶血。截止目前，整个PNH的ULTOMIRIS临床开发项目代表着超过800名患者的用药经验。
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/20

而较年长患者皮肤异常的严重程度会随时间而波动。内瑟顿综合征患者也可能受到免疫系统相关异常的困扰，例如食物过敏和哮喘。尽管该病确切的患病率没有准确统计，但据报道为1/1000000-9/1000000。
诺华多发性硬化创新药捷灵亚®（Gilenya，芬戈莫德）中国获批

FDA/EMA /CFDA

2019/07/20

捷灵亚®也于2018年被国家药品监督管理局药品审评中心入选第一批《临床急需境外新药名单》。

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