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FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/30

目前，Cellectar公司正在RRMM和其他B细胞淋巴瘤患者中进行2期CLOVER-1临床研究以评估CLR 131的治疗情况。
EMA建议授予Relacorilant治疗库欣综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/29

所提供的激励包括：获批后10年的市场独占期、有资格获得（开发）方案协助、费用减免和进入EU集中上市许可程序。
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症（PAP）的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/29

将有助于在2020年上半年提交生物制品许可申请（BLA），从而有望在2020年晚些时候或2021年年初商业化推出。
首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物在欧盟获批上市

FDA/EMA /CFDA

2019/05/28

FCS是一种由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起的极罕见衰弱性疾病。该病会导致重大风险和疾病负担，包括不可预测和潜在致命的急性胰腺炎，以及由于永久性器官损伤而引起的慢性并发症。
重磅SMA基因疗法获批，定价超200万美元

FDA/EMA /CFDA

2019/05/27

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者会丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，需要重大的医疗干预和护理帮助。
FDA授予Dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/27

嗜酸性粒细胞是一种白细胞，在哮喘和HES等严重疾病中扮演着核心角色，而dexpramipexole在多项临床试验中表现出可以选择性、明显而持续地降低血液和组织的嗜酸性粒细胞水平。
SMA首款基因疗法获批上市官宣定价212.5万美元

FDA/EMA /CFDA

2019/05/26

Zolgensma给脊髓性肌萎缩患者（包括正在接受Spinraza治疗患者）带来了突破性的创新疗法，同时AveXis给出支付方案，官宣定价在212.5万美元，可签订Outcomes-based contracts，拆分5年支付，Zolgensma关注脊髓性肌萎缩患者长期获益。
罕见骨巨细胞瘤临床急需药品地舒单抗注射液获批上市

FDA/EMA /CFDA

2019/05/23

　截至目前，国家药品监督管理局已经批准了列入第一批临床急需境外药品目录中的14个品种。
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/23

LB-001是一种携带人甲基丙二酰辅酶A变位酶（MUT）基因的重组腺相关病毒载体。
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低

FDA/EMA /CFDA

2019/05/22

用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA批准的第一种治疗ATTR-CM的药物。
FDA授予Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/21

Elafibranor是一种首创过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPAR α/δ）激动剂，在治疗PBC的2期临床试验中取得了积极结果。Elafibranor目前还在进行治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的3期临床试验评估。

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