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FDA授予Umbralisib治疗边缘区淋巴瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/08

Umbralisib单药疗法正在2b期UNITY-NHL注册指导性临床试验中进行评估。
FDA 授予UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的儿科罕见病和快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/07

美国食品与药物管理局（FDA）授予其UX007 治疗长链脂肪酸氧化障碍（Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders，LC-FADD）的儿科罕见病和快速通道两项资格认定。LC-FADD是一组机体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传病。
FDA批准辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市，用于治疗罕见心脏病

FDA/EMA /CFDA

2019/05/07

在CDER发布的《2018年新药治疗批准》报告中， 59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物，影响人数在20万或更少的“孤儿”疾病上。
FDA授予Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/05

NMOSD是一种影响中枢神经系统的罕见、致命性自身免疫性疾病，目前还没有获得批准的治疗药物。
Dova公司第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet欧盟获批在即

FDA/EMA /CFDA

2019/04/30

CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3月底左右做出最终审查决定。
罕见病新药Translarna获治疗5岁以上杜氏肌营养不良儿童

FDA/EMA /CFDA

2019/04/30

该病导致儿童早期进行性肌肉无力，并在20多岁时因心脏和呼吸衰竭导致过早死亡。
Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

FDA/EMA /CFDA

2019/04/29

该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准

FDA/EMA /CFDA

2019/04/29

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。
罕见病新药Ultomiris欧盟即将获批

FDA/EMA /CFDA

2019/04/29

该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
欧盟委员会批准美罗华治疗罕见自身免疫性疾病

会议/活动

2019/04/29

美罗华是首个获得EC批准用于治疗PV的生物疗法，也是60多年来该病治疗的首个重大进展。考虑到2018年6月美国食品与药物管理局（FDA）的批准，美罗华现在获批在美国和欧洲治疗4种自身免疫性疾病。
罕见病新药！靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2019/04/27

治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）

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