同样，儿科患者通常对一线治疗（联合化疗）应答良好，但10-20%的患者会复发并对化疗耐药，罹患高风险复发或难治性ALL的儿科患者存在重大的未满足需求。

该方法成本较低，而且基于此方法可产生高百分比的干细胞记忆T细胞（Tscm）。

DMD是一种罕见而致人衰弱的神经肌肉疾病，大约3500-5000名新生男孩中会有1人受累。全球范围内每年约有20000名儿童被诊断为DMD。

包括产品获批后美国7年的市场独占权资格、临床试验设计方面FDA的帮助、临床试验费用相关的税收抵免和FDA用户费的减免。

这是FDA批准的首批ATTR-CM药物。Vyndaqel和Vyndamax拥有相同的活性部分氯苯唑酸（tafamidis），但不能在毫克与毫克的基础上进行替代，而且它们的推荐剂量也有所不同。

这是FDA首次批准一种特异性针对LEMS儿科患者的治疗方法。之前唯一获批的LEMS疗法只能用于成人患者。

SNSP113靶向作用于导致CF和其他进行性肺病（包括危及生命的肺部感染）中肺功能下降的关键驱动因素。

作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。

用于6岁至17岁患者Lambert-Eaton肌无力综合征（以下简称LEMS）的治疗。

PKU是一种罕见遗传病，患者由于无法降解Phe，导致这种氨基酸在体内聚集，并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗，Phe对大脑产生的毒性可能导致严重神经和神经心理问题。由于这一疾病症状的严重性，很多国家的婴儿在出生时会接受筛查，以确保尽早诊断并治疗PKU。PKU患者需要通过特别饮食和其它方法终生控制体内的Phe水平。

这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。