致力于为镰状细胞病和地中海贫血研发新型疗法的新锐公司Imara宣布，获得6300万美元B轮融资。本轮资金将用于推进公司管线内新药IMR-687正在进行的2a期临床试验。

Retrotope公司首席执行官Robert Molinari博士评论道：“我们衷心感谢EMA授予我们治疗这种毁灭性、致命疾病的孤儿药资格认定。我们还要感谢为支持这项孤儿药认定做出贡献的研究人员、患者和临床医生。我们希望能够在当前的2/3期临床试验中重现我们在两名扩大使用的患者中看到的有利结果。”

MPS是一种罕见的进行性遗传病，其特征是负责糖胺聚糖（GAGs）正常降解的溶酶体酶缺乏。这项RPDD定确认odiparcil 有资格在治疗MPS VI的新药上市申请（NDA）获得FDA批准时得到一张优先审查券。

BTC是一种起源于胆管系统的罕见癌症。胆管系统由一系列细管组成，负责将胆汁从肝脏和胆囊转移到小肠（十二指肠）以帮助消化食物中的脂肪。BTC是肝细胞癌之外第二常见的原发性肝胆癌症。美国每年约有8000人被确诊为BTC，其中大部分为65岁以上老年人。

AT-GAA获得的这项BTD以正在进行的ATB200-02 1/2期临床研究的临床有效性结果为基础，包括晚发型庞贝氏症患者6分钟步行距离的改善，和与治疗患者自然史的比较。

PBC之前被称为原发性胆汁性肝硬化，是一种肝脏自身免疫性疾病，常见症状包括疲倦、瘙痒，更严重的病例还会出现黄疸。PBC是一种罕见病，美国发病率约为4.3/10000，女性更常见，男女比例至少为1:9。

FOP是一种罕见的严重致残性疾病，其特征是异位骨化（HO），即在正常骨骼之外，在肌肉、肌腱或软组织中形成骨头。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。

此外，EC还批准了Hemlibra的多种给药方案（每周一次、每2周一次、每4周一次，皮下注射），用于适用于该药的所有A型血友病患者，包括体内已产生凝血因子VIII抑制剂的患者。

日前，专注于发现、开发、和推广“first-in-class”疗法，治疗开角型青光眼、视网膜疾病等眼科疾病的Aerie Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准了其第二款新药Rocklatan的上市申请。

在美国监管方面，2018年早些时候ozanimod遭到FDA拒绝，理由是非临床和临床药理学证据不足以允许通过审查。新基已计划在今年3月底重新向FDA提交ozanimod治疗复发型多发性硬化症（RMS）的新药申请（NDA）。