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Hyleukin-7：首个获得治疗ICL的孤儿药资格认定

行业资讯

2019/04/26

Hyleukin-7于2017年获得了欧洲药物管理局（EMA）的孤儿药资格认定，是首个和目前唯一获得治疗ICL的孤儿药资格认定的药物。
Nanatinostat喜获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/04/24

这种治疗方法正在一项治疗爱泼斯坦巴尔病毒（EBV）-相关淋巴瘤（包括上述获得孤儿药资格认定的亚型）的1b/2期临床试验中进行研究。
罕见病新药！UX007 2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病

FDA/EMA /CFDA

2019/04/22

生物谷
杜氏肌营养不良(DMD)新药！pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药

FDA/EMA /CFDA

2019/04/19

近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格。
Tinostamustine获得孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/04/19

Tinostamustin是一种处于早期临床试验阶段的潜在首创烷基化脱乙酰酶抑制分子。
FDA授予AMT-130基因疗法快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/04/18

AMT-130的独特之处还在于，它能够靶向高毒性的外显子1蛋白片段，其毒性甚至超过突变huntingtin蛋白质。
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

FDA/EMA /CFDA

2019/04/13

luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。根据上述2项研究的数据，新基和Acceleron也计划在2019年上半年向欧盟提交监管文件。
FDA批准HMI-102治疗PKU的新药临床研究申请

FDA/EMA /CFDA

2019/04/13

，美国食品与药物管理局（FDA）批准开始其一次性候选基因疗法HMI-102治疗经典苯丙酮尿症（phenylketonuria，PKU）患者的1/2期pheNIX临床试验。
FDA授予E4治疗新生儿脑病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/04/11

HIE约占NE病例的50-80%，是后者的一种亚型，由婴儿出生之前、过程中或之后不久的供血或供氧减少所致。
全球最畅销孤儿药Soliris首个生物仿制药在俄罗斯获批

行业资讯

2019/04/10

PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，其特征是补体系统（机体先天免疫系统的一部分）破坏红细胞。在PNH患者中，eculizumab可减少红细胞的破坏以及输血需求。
FDA授予ABO-101治疗MPSIIIB的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/04/10

Abeona公司正在美国和西班牙的试验站点招募符合条件的MPSIIIB患者，并希望今年进一步开放额外的全球试验站点以加快招募。

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