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进得了医保却进不了医院，罕见病药物缘何“断供”？

行业资讯

2019/03/01

罕见病药物医院断供背后，问题到底何在呢？
口服多发性硬化症新药！百健Vumerity获美国FDA受理，打造升级版Tecfidera！

FDA/EMA /CFDA

2019/02/28

如果获批，diroximel fumarate将以品牌名Vumerity上市，由百健负责销售，该名称已获FDA有条件接受，并将在批准时得到确认。
罕见病新药！小野制药推出Demser(甲基酪氨酸)

FDA/EMA /CFDA

2019/02/27

嗜铬细胞瘤（PC）是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤，日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌可引起多种症状，如心动过速、头痛、心慌、出汗、便秘，以及高血压。
重磅喜讯！Biogen脊髓性肌萎缩症新药Spinraza在中国获批上市

FDA/EMA /CFDA

2019/02/26

Spinraza作为一种基因疗法，在去年11月颁布的2018年国际盖伦奖（2018 International Prix Galien）中荣获“最佳生物技术产品”的荣誉。盖伦奖旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。
真性红细胞增多症(PV)新药！台湾药华医药Besremi获欧盟批准，成首个治疗PV的干扰素

FDA/EMA /CFDA

2019/02/26

此次批准，使Besremi成为欧洲市场首个也是唯一一个获批治疗PV并且与先前羟基脲暴露无关的药物。在欧洲，Besremi的营销授权持有人是AOP Orphan制药公司。
Amicus公司AT-GAA治疗庞贝氏病获突破性疗法认定

FDA/EMA /CFDA

2019/02/26

AT-GAA是有史以来第一种获得突破性疗法指定的庞贝氏病在研疗法。这是一种创新的治疗模式，该候选产品由一种结构优化的独特重组人酸α-葡糖苷酶(rhGAA)及其药物伴侣AT2221组成，药物伴侣AT2221在共同使用时可以增强机体摄取。
治疗A型血友病，诺和诺德长效凝血因子获FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2019/02/22

血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。A型血友病中的FVIII缺失，B型血友病中的凝血因子IX（FIX）缺失，导致失控的出血事件。
FDA授予BI-1206治疗套细胞淋巴瘤的孤儿药资格认定

行业资讯

2019/02/19

孤儿药资格认定旨在支持制药公司为罕见病开发治疗方法。FDA授予的孤儿药资格认定能够为BioInvent公司提供一定的激励措施，包括新疗法获批后在美国享有7年的市场独占权。
FDA授予Apraglutide治疗短肠综合征的孤儿药资格认定

行业资讯

2019/02/18

“我们很高兴获得这一资格认定，并期待为美国SBS患者进一步推进这种潜在同类最佳的治疗方案，”Therachon公司首席执行官Luca Santarelli博士说，“我们将其视为改进当前SBS医护标准的又一重要里程碑。”
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/02/15

A4250现在拥有FDA和EMA授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、Alagille综合征、胆道闭锁和原发性胆道炎（PBC）的孤儿药资格认定。FDA将孤儿药认定授予那些用于治疗罕见病症的新药，并在相关产品获得监管批准后为其提供7年的市场独占期
新型候选基因疗法治疗遗传性血管性水肿获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/02/14

ADVM-053（AAVrh，10-C1EI）是一种设计为单次给药的治疗方法，有潜力提供C1EI蛋白的持续表达，以降低蛋白水平的可变性并预防血管性水肿突然发作。在临床前研究中，对HAE小鼠模型进行单次静脉给药即可将C1EI蛋白表达提高到治疗水平以上，同时降低了血管通透性。

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