aTTP是一种危及生命的、基于自身免疫的凝血障碍，特征是遍布全身的小血管中形成大量的血凝块，导致严重的血小板减少症（血小板计数极低）、微血管病变性溶血性贫血（因溶血性破坏导致红细胞损失）、组织缺血（部分机体血液供应受限）和广泛的器官损害，尤其是大脑和心脏。

在美国和欧盟，Hemlibra分别于2017年11月和2018年2月获批，作为一种常规预防性药物，用于体内已产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人及儿童患者，降低出血事件发生率。

BBT-877是Bridge Biotherapeutics公司第二款临床研究申请（IND）获得FDA批准的化合物。该公司也在开发首个抗Pellino-1化合物BBT-401，用于治疗溃疡性结肠炎，预计将在2 月开展2期临床研究，针对所选择患者组进行首次给药。

囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。

UCD是一种罕见的遗传性疾病，在美国约有1/35000的活产婴儿受到影响。它是由尿素循环中的一种酶缺乏引起的，尿素循环是一种将过量的氨从血液中转化并最终将其从身体中清除的过程。

在危重病患者中，有4例患者死亡，没有一例与Ultomiris治疗相关。未发现脑膜炎球菌感染病例。脑膜炎球菌感染是终末补体抑制的已知风险。为了最大限度地降低患者的风险，已根据Soliris®（Eculizumab）已有11年以上的项目，为Ultomiris制定了具体的风险缓解计划。

IntraBio公司之前已经获得欧盟委员会（EC）授予IB1000s治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定。

Rafael公司首席医疗官Timothy Pardee博士说：“对于患有复发或难治性AML的老年患者来说，获得EMA孤儿药资格认定非常令人鼓舞，这是开发devimistat的重要一步。”

美国国家综合癌症网络（NCCN）治疗指南推荐FOLFIRINOX或吉西他滨联合蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）作为一线疗法用于治疗状态尚可、能够耐受的患者。

Silence公司去年提交申请后，EMA孤儿药产品委员会（COMP）得出结论：SLN124有望为罹患这种慢性和潜在威胁生命的疾病患者提供重大益处。孤儿药资格认定将为SLN124提供开发激励，比如上市后10年的市场独占权。

根据FDA指南，获得突破性疗法认定的治疗方法应该满足以下要求：用于治疗严重或危及生命的病症，并有初步临床证据证明在一个或多个重要终点上有超过现有疗法的实质性改善。