Therachon公司首席执行官Luca Santarelli博士表示，“我们很高兴apraglutide在美国获得治疗SBS的孤儿药资格，并期待着为美国SBS患者群体提供这一潜在的最佳治疗方案。我们认为这是我们寻求改善目前SBS患者护理标准方面实现的另一个重要里程碑。”

许多局部浸润性或转移性恶性PC患者中，由于手术切除肿瘤并不适用，因此需要长效疗法，如放疗和化疗。儿茶酚胺慢性持续过量分泌，可能增加引起心血管相关不良事件的风险，如心力衰竭或致命性的心律失常。

美国食品与药物管理局（FDA）授予其新型候选基因疗法MYO-102治疗2D型肢带型肌营养不良症（Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D，LGMD2D）的孤儿药资格认定。

FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。目前，burosumab已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。

​罕见，致命并常被漏诊的ATTR-CM，是由被称为转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白的去稳定化引起。该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在ATTR-CM中，当不稳定的四聚体解离时，导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样蛋白原纤维，并主要沉积在心脏中，因而引发心力衰竭。目前尚无针对该疾病的获批药物。

Golodirsen 被研究用于治疗大约8%适合53号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症患者，该申请的提交代表着公司基于PMORNA的专有平台的不断进步。

授予lonafarnib治疗哈格二氏早衰综合征（HGPS，简称早衰症）和早衰样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）的突破性疗法资格认定。

EGPA是一种会对多组织器官造成损害的罕见自身免疫性疾病。FDA将ODD地位授予那些用于治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的药物。

美国食品与药物管理局（FDA）上周五（12月21日）批准了两种罕见血液病疗法。

Edsivo用于治疗经基因检测证实为携带III型胶原基因（COL3A1）突变的血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos syndrome，vEDS）患者。之前，FDA已授予Edsivo治疗vEDS的孤儿药资格。

36个受理号涉及24个产品，涉及企业20家。其中，有6个国内创新药申请上市，10个进口新药申请上市，创新药即将迎来收获期。