安进研发执行副总裁David M. Reese表示，“此次批准突显了我们长期以来致力于对患有罕见且难以治疗的血液病患者生活产生积极影响的承诺。自从FDA批准Nplate作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里，该药已改变了成千上万例患者的生活，我们很自豪地把这种治疗方案带给最需要的儿科患者群体。”

目前，双方正在III期临床研究中评估2种剂量Olumiant治疗SLE的疗效和安全性。

欧盟委员会（EC）授予其DMX-200治疗局灶性节段性肾小球硬化（Focal Segmental Glomerulosclerosis，FSGS）的孤儿药资格认定。

用于治疗肺动脉高压。肺动脉高压是一种由已知或未知原因引起的肺动脉内血压异常升高的疾病；其特征为肺小动脉的血管痉挛、内膜增生、中层肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和丛状改变。

该药物旨在用于伴多血管炎嗜酸性肉芽肿病（EGPA）治疗，这是一种罕见而潜在致命的自体免疫性疾病。

2017年6月，美FDA发布“孤儿药现代化计划”，提出在90天内处理所有提交时间超过120天的孤儿药资格申请，且此后所有新申请须在90天内给予回应。这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因

BBT-877是一种自分泌运动因子（Autotaxin）抑制剂，最初由公开上市的韩国生物技术公司LegoChem Biosciences发现。2017年，Bridge Biotherapeutics公司获得进一步开发该药物的全球独家许可。

IntraBio公司目前正在申请进行领先产品IB1001的多国家、多中心临床试验，用于治疗GM2神经节苷脂沉积症、C型尼曼匹克病（NPC）和遗传性小脑性共济失调（CA）。

该研究正在休斯顿卓越诊断与核医学肿瘤中心（Excel Diagnostics and Nuclear Oncology Center）招募患者。

NPC的发病率为1/100000活产儿，最常见的病因是NPC1蛋白功能障碍，导致溶酶体内脂质堆积，造成细胞功能受损和多器官细胞死亡，引发一系列症状。

LGS是一种严重且难以治疗的癫痫类型，始于儿童早期，以多种类型的癫痫发作和智力残疾为特征。LGS患者由于身体限制、行为或认知影响，常常难以吞服药丸及大体积混悬液，这可能导致给药剂量的不确定和不一致，增加护理负担，特别是对治疗可能具有抵触情绪的患者。