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孤儿药
FDA授予Miransertib治疗PIK3CA相关过度生长病谱的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/09/29
FDA快速通道项目旨在加快药物的开发和审查，所授予的是那些用于治疗严重或危及生命的疾病并有潜力解决未满足临床需求的药物。
自身免疫性皮肤病药物获FDA快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/09/28
BP通常发生在老年人中，年轻人中较为罕见。该病症状可能反复。治疗可能包括口服或皮肤用皮质类固醇。医生还可能开出抑制免疫系统的药物。对于一些患者，四环素家族的抗生素是有用的。
FDA授予CX-01治疗急性髓细胞白血病的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/09/27
快速通道资格认定旨在促进药物开发并加快其审查，以治疗严重疾病并解决未满足的医疗需求。快速通道资格认定允许药物开发商与FDA进行更频繁的沟通交流，以加速药物的开发、审查和潜在批准。
一种新药为治疗亨廷顿舞蹈病带来希望
行业资讯
2018/09/23
日前，欧洲药品管理局批准罗氏制药的亨廷顿舞蹈病药物RG6042进入优先药物（PRIME）计划。也许，这个“迟来”的消息对Michelle Dardengo而言依然是个好消息。
首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的液体被批准
FDA/EMA /CFDA
2018/09/20
TIGLUTIK是首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的稠化利鲁唑液体，每日两次通过口腔注射器给药。ITF公司是欧洲私营专业制药公司Italfarmaco的子公司，后者致力于投资和商业化在治疗领域存在未满足需求的有效药物。
研究性基因疗法再获孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/09/11
额外的激励政策可能包括与临床试验费用相关的税收抵免、处方药用户费用减免以及临床试验设计方面的FDA协助。
首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂获批
FDA/EMA /CFDA
2018/09/10
OSP-101是首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra）。
Mepsevii™在欧洲获批治疗MPS
FDA/EMA /CFDA
2018/09/07
Mepsevii现在可用于所有28个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。
Cablivi™在欧洲获批治疗罕见凝血障碍症
FDA/EMA /CFDA
2018/09/06
aTTP是一种罕见的凝血障碍。Cablivi是首个专门治疗aTTP的药物。
临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市 | 关注
FDA/EMA /CFDA
2018/09/06
近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
FDA授予AT132治疗X连锁肌小管性肌病的再生医学先进疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/09/05
RMAT资格认定包括FDA快速通道和突破性疗法资格认定的所有益处，并使得研发公司能够与FDA进行更紧密频繁的协作，讨论替代或中间终点，以支持潜在加速批准并满足批准后的各项要求。
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