A4250是一种回肠胆汁酸转运体抑制剂，正在被开发用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）。PFIC是一种罕见且危及生命的肝病，目前尚无获得批准的治疗药物。

Santhera制药公司（Santhera Pharmaceuticals）近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）对授予POL6014治疗CF的孤儿药资格认定持积极意见。CF是一种罕见肺病，在欧盟约有35000名患者。

近年来，许多大型药企及新兴药企纷纷投入大量的人力、财力进行罕见病药物（孤儿药）开发，市场上获批的孤儿药数量也迅速飙升，让一直备受“冷落”的孤儿药市场“受宠若惊”，最新一期美国《ACS药物化学通讯》（ACS Medicinal Chemistry Letters）对其原因进行了深挖，让笔者带大家一起来梳理一下。

PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物，已经获得FDA授予治疗β-地中海贫血的孤儿药资格认定。

三种最常见的PTCL类型包括间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和非特指型外周T细胞淋巴瘤（PTCL-NOS），另外还有许多其他的罕见类型。治疗PTCL最常用的方法是联合化疗，如果一线疗法失败，患者的治疗选择将十分有限。

该病与多发性硬化症类似，但在很短的时间内就能致人瘫痪，因为免疫系统攻击神经纤维周围的髓鞘，有时候仅需24-36小时。现在仍然没有能够有效修复被破坏髓鞘的治疗手段。

有能力与FDA进行密切而经常的沟通，我们希望能因此加快（履行）我们为需要的患者提供安全和有效疗法的承诺。”

如果某种药物获得快速通道资格认定，那么开发商将有资格就开发计划和临床试验设计事宜与FDA进行更频繁的沟通，如果符合某些标准，还可能有资格获得优先审查。

Corcept公司正在进行relacorilant联合nab-paclitaxel（Celgene公司药物Abraxane®）治疗胰腺癌和其他实体瘤的临床试验。

这是OBI-3424获得的第二个FDA孤儿药资格认定。2018年7月，OBI-3424获得了治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格认定。OBI-3424治疗实体瘤（包括HCC和去势抵抗性前列腺癌）患者的1/2期研究已经开始在德克萨斯大学安德森癌症中心进行招募。

CLR 131是Cellectar公司的研究性放射性碘（标记）的PDC疗法，利用公司专有磷脂醚（PLE）和PLE类似物的肿瘤靶向特性将放射选择性递送到恶性肿瘤细胞，从而最小化对正常组织的辐射暴露。