近日，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿医药产品委员会的积极意见，欧盟委员会（European Commission）授予Reata生物制药公司（Reata Pharmaceuticals, Inc.）Omaveloxolone治疗弗里德里希共济失调（Friedreich’s Ataxia，FA）的孤儿药资格认定。

，Karyopharm公司也计划在2019年向欧洲药品管理局（EMA）提交一份上市许可申请（MAA），寻求有条件批准selinexor。

该病在西方高发，欧美人群患病率高达1/1000，而亚洲发病率则较低。据估计，我国罹患该病的患者超过6万人。

Menkes综合征是一种因铜转运蛋白ATP7A基因突变导致的罕见X连锁儿科疾病，每年影响1/100000的新生儿。

奥巴捷®目前已在全球超过70个国家和地区获批，超过85000名多发性硬化患者正在接受其治疗。

ACE-083是一种局部作用的“Myostatin+”肌肉剂。

计划用于回顾性和前瞻性地甄别现有临床试验中对多韦替尼治疗有应答和无应答的患者。

该病目前没有获得FDA批准的治疗方法，也没有已知的生物技术或制药公司在为NL开发药物。

RGX-121是一种治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）的新型、一次性疗法，设计为使用NAVAAV9载体将人类艾杜糖醛酸酶（IUDA）基因直接递送到中枢神经系统（CNS）。

该试验预计招募40名患者，包括5至18岁之间能够走动或无法走动的患者。预计2018年第三季度将获得安全性数据。

此次申请使用了一张罕见病优先审查券，指定将该BLA的审查时间从标准的12个月缩短到8个月。