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首个RNAi疗法及RNA药物在欧盟获批

FDA/EMA /CFDA

2018/09/02

ONPATTRO以诺贝尔奖获奖科学为基础，是首个在欧盟获批的RNA干扰（RNAi）疗法。
喜讯连连！又一药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/30

近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予亚狮康药业公司（ASLAN Pharmaceuticals）ASLAN003治疗急性髓细胞白血病（acute myeloid leukaemia，AML）的孤儿药资格认定。
先天性鱼鳞病治疗药物获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/30

这种疾病在全世界大约有2万名患者，目前还没有治疗方法。
FDA授予CLR 131治疗罕见肉瘤的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/29

“这一资格认定连同上个月FDA授予治疗尤文氏肉瘤的孤儿药资格认定，将有助于支持我们优化该病药物开发路径的努力，如果成功的话，将使得这种新的治疗候选药物能够尽可能快地提供给患者。”
FDA授予Bertilimumab治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/28

近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予bertilimumab治疗大疱类天疱疮（bullous pemphigoid，BP）的孤儿药资格认定。
FDA授予AL001治疗该痴呆症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/23

FTD是一种罕见但快速进展的退行性综合征，特征是严重的认知功能障碍、行为和性格改变，以及言语缺陷。FTD患者病情发展迅速，通常在发病10年内离世。
FDA授予LIVANTRA™治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/22

该资格认定可以为药物开发商提供若干激励措施，包括药物获批上市后7年的美国市场独占权，以及临床研究费用的税收抵免等。
FDA授予NSI-189治疗天使综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/16

在临床前模型中，NSI-189已经表现出恢复长时程增强作用（LTP）的能力。LTP是一种突触可塑性的测量方法，也是一种体外生物标志物。
FDA批准首个治疗囊性纤维化患儿基础病因的药物

FDA/EMA /CFDA

2018/08/15

使得该药成为首个获批治疗该人群中CF基础病因的药物。
FDA授予PLN-74809治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/15

Pliant的治疗方法侧重于整合素的纤维化组织特异性抑制和TGF-β通路。该公司的领先小分子是αVβ1和αVβ6整合素的双重选择性抑制剂。
FDA授予AGT-184治疗黏多糖贮积症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/14

ArmaGen公司目前正在开展支持进行新药临床研究申请（IND）的研究活动（制造/毒理学），目标是2019年底向美国FDA提交IND申请。

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