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孤儿药
FDA批准Poteligeo用于治疗Sézary综合征等两种罕见疾病
FDA/EMA /CFDA
2018/08/10
Poteligeo是一种结合到某些癌细胞上CCR4蛋白质（CC趋化因子受体4型）的单克隆抗体。
降血脂里程碑！中国首个PCSK9抑制剂瑞百安®获批上市
FDA/EMA /CFDA
2018/08/08
为纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供创新治疗方案
FDA批准ORKAMBI®作为首个治疗囊性纤维化的药物
FDA/EMA /CFDA
2018/08/08
ORKAMBI口服颗粒拥有两种可用的剂量强度（lumacaftor 100mg/ivacaftor 125 mg和lumacaftor 150 mg/ivacaftor 188 mg），基于体重选择使用。ORKAMBI口服颗粒应该在2到4周内完成治疗。
FDA授予DCCR治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/08/07
如果符合某些标准，该药物将有资格获得加速审批和优先审查，以及滚动审查。滚动审查允许Soleno公司向FDA提交已完成部分的新药上市申请（NDA），而不必等到全部完成后再进行提交。
首款治疗罕见肾上腺肿瘤药物获FDA审批
FDA/EMA /CFDA
2018/08/01
结果显示，68名可评估患者中有17名（25％）经历至少6个月的抗高血压药物减少50％或更多。在所研究的患者中，15名（22％）获得了总体肿瘤反应，研究达到了主要终点。
FDA授予Lenabasum治疗皮肌炎的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/08/01
该资格认定能够提供7年的市场独占权和某些激励措施，包括联邦拨款、税收抵免和PDUFA申请费用减免等。
FDA和EMA授NZ-701治疗该钙化疾病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/07/31
ENPP1缺乏症是一种严重且危及生命的钙化疾病，表现为婴儿期全身动脉钙化（GACI）和婴儿期后常染色体隐性遗传低磷性佝偻病2型（ARHR2）。
FDA批准鱼油注射剂上市，为早产儿提供营养 | 肠外营养相关胆汁淤积
FDA/EMA /CFDA
2018/07/31
尽管这种手段对于病儿来说往往能拯救生命，但长期使用肠外营养途径，会导致肝脏内发生胆汁淤积，“肠外营养相关胆汁淤积”（PNAC）的名字也由此而来。
FDA授予ASN120290治疗罕见神经退行性疾病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2018/07/28
基于其独特的作用机制，该分子有潜力成为PSP和其他tau相关痴呆的首选疗法。
拜耳A型血友病新药Kovaltry获批在中国上市
FDA/EMA /CFDA
2018/07/28
Kovaltry是一种未修饰的、全长重组凝血因子VIII产品，在临床试验中每周2次或3次预防性用药，能够有效控制及预防A型血有病患者的出血事件。
新药被欧洲各药物监管机构用于治疗遗传性血管性水肿
FDA/EMA /CFDA
2018/07/27
PIM资格认定是英国为有前途的候选药物设立的“早期获得药物计划（EAMS）”中的一种，旨在支持那些用于治疗、诊断或预防危及生命或严重的衰弱性疾病、并有潜力解决未满足医疗需求的药物。
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