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FDA授予SYNB1618治疗苯丙酮尿症（PKU）的快速通道地位

FDA/EMA /CFDA

2018/05/07

近日，Synlogic公司宣布SYNB1618获得美国食品与药物管理局（FDA）治疗苯丙酮尿症（PKU）的快速通道地位。Synlogic公司总裁兼首席执行官JC Gutiérrez-Ramos博士上周表示，该药已于近日进入临床开发阶段。
Sarepta外显子51疗法欧盟受挫肢带型肌营养不良新合作

FDA/EMA /CFDA

2018/05/05

Serapta表示，CHMP认为，在临床试验中使用外部对照作为比较物部分排除了产品满足有条件批准的要求，而不是药物本身对目标患者无效。
EMA授予ARGX-113治疗重症肌无力的孤儿药地位

FDA/EMA /CFDA

2018/05/02

argenx公司最近宣布，基于欧洲药物管理局（EMA）的积极意见，欧洲委员会（EC）授予公司ARGX-113治疗重症肌无力（MG）的孤儿药地位。该药物之前已经获得美国孤儿药地位。
RP5063获得治疗特发性肺纤维化的孤儿药地位

FDA/EMA /CFDA

2018/04/20

RP5063在获得高度认可的转化动物模型（经证实可模拟人类肺纤维化）中表现出强大的疗效。RP5063显著提高了生存率，减少了博来霉素诱导的肺纤维化动物模型肺内的炎性细胞因子和组织瘢痕（纤维化），表明它具备有临床意义地改善和稳定肺功能的潜力。
首款！突破性罕见病新药今日获批，治疗遗传性软骨病

FDA/EMA /CFDA

2018/04/20

XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化的问题。
法布雷病药物Galafold®在日本获批 | 孤儿药

FDA/EMA /CFDA

2018/04/13

Amicus公司现在将开始进行定价和报销程序，预计在未来几个月内这些程序完成后在日本投放上市。
肌萎缩新药SRK-015获孤儿药指定两月后进入临床试验

FDA/EMA /CFDA

2018/04/11

SRK-015是肌肉生长抑制素（Myostatin）活化的选择性抑制剂。肌生长抑制素是生长因子TGF-β超家族的成员，主要在骨骼肌细胞中表达。
肌萎缩新药获孤儿药指定两月后进临床

临床试验

2018/04/08

"这是一个重要里程碑，我们计划在2018年第二季度进入用于患者治疗的一期临床试验。”
EMA授予EHP-101治疗硬皮病的孤儿药地位

FDA/EMA /CFDA

2018/04/05

EHP-101是一种衍生自大麻二酚（CBD）的专利性新化学实体，经过修饰后通过成为双重PPARγ和CB2激动剂来增强CBD的治疗效果，同时影响低氧诱导因子（HIF）通路。
FDA授予ABO-202基因疗法治疗巴腾病的罕见儿科疾病地位

FDA/EMA /CFDA

2018/04/04

2018年2月，FDA授予ABO-202项目孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD）。
FDA授予PTI-428治疗囊性纤维化的突破性疗法地位

FDA/EMA /CFDA

2018/03/30

Proteostasis是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发开创性疗法，以治疗囊性纤维化（CF）和其他由异常蛋白质加工导致的疾病。

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