今天美国生物技术公司Biohaven宣布其运动失调药物、利鲁唑前药trigriluzole（BHV4157）在一个二/三期运动失调临床失败。

Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。

石药集团有限公司宣布，集团开发的「盐酸米托蒽醌脂质体」获得美国食品药品监督管理局颁发就治疗外周T细胞淋巴瘤(peripheral T-cell lymphoma (PTCL))的孤儿药资格认定。

孤儿药的社会价值可以通过多种伦理结构来构建。如果社会希望实现总净收益最大化，符合一种经典的功利主义原则（即社会中最多数个体的效用最大化），那么罕见病的成本收益比可能不太有利于获得平等方式中（即个体平等最大化）应该获得的公共资助。

​Alexion制药公司近期宣布，美国专利及商标局（USPTO）颁发编号为9732149、9718880和9725504的美国专利，分别针对依库丽单抗（Soliris®）的物质构成、依库丽单抗的药剂配方，以及治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的方法，有效期至2027年。

罕见病缺乏预防和治疗方法的原因被归咎于：人群数量小和潜在低利润导致制药公司难以收回研发成本。为了应对这些担忧，美国国会于1983年颁布了《孤儿药法案》（ODA），鼓励开发和营销药物来治疗罕见病。孤儿药地位最初适用于在美国销售额不足以覆盖开发成本的产品。1984年，ODA修正案扩大了孤儿药的定义，扩大到治疗美国患者少于20万的疾病的药物。

根据外媒（seekingalpha）消息，近日首个针对庞贝氏综合症的组合疗法（chaperone + ERT）ATB200/AT2221被FDA授予“孤儿药”资格，开发该产品的Amicus Therapeutics（$爱美医疗(FOLD)$ ）股价也应声上涨5.8%，报15.8美元/股。

CPP(Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc)是一家专注于研究肿瘤药物及其他一些药物的公司，昨日宣布FDA为公司旗下治疗成人家族性腺瘤息肉病(FAP,familial adenomatous polyposis)药物CPP-1X/sul开启快速跟踪通道。

Motif Bio是一家专注于新型抗生素研发的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗生素iclaprim治疗囊性纤维化（CF）患者金黄色葡萄球菌肺部感染的孤儿药地位。

今日，药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics宣布，美国FDA宣布为其在研新药migalastat颁发了快速通道资格（Fast Track），旨在加速它的开发与审评流程。这也意味着Amicus的这款新药离患者又近了一步！

Applied基因技术公司是一家进行腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗罕见病人类临床试验的生物技术公司，近期已宣布向美国食品与药物管理局递交新药临床试验申请（IND），进行一项公司基因疗法候选产品治疗RPGR基因突变所致X-连锁视网膜色素变性（XLRP）的1/2期临床试验。