美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这也是首个经FDA批准，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。

，欧洲委员会（EC）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予尼达尼布孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症（SSc，也被称为硬皮病）及其相关间质性肺病（SSc-ILD）。

本文在对欧盟孤儿药法规政策分析的基础上，系统分析2000-2015年欧盟孤儿药认定和上市许可的情况，为我国孤儿药政策法规制定和孤儿药研发提供参考

瑞士制药公司PIQURTherapeutics AG近日宣布其治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的先导药物POR309已获得美国食品与药物管理局（FDA）孤儿药认证。

Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences, Inc.）在不久前宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经接受其医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease）的新药审查申请（NDA）。

CymaBay Therapeutics公司，一家致力于研发包括罕见病在内的、有着大医疗需求缺口疾病疗法的临床阶段生物制药公司宣布：美国专利及商标局已颁发9486428号美国专利。这项专利有效期至少到2035年，专利内容为一种运用化学成分MBX-8025治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的疗法。

面对国内对孤儿药的少人问津，反观欧美药企则对孤儿药的研发和关注度一直热情不减。根据我们对2016年全年孤儿药资讯的编辑和整理发现，国外孤儿药市场一直都是各大国际药企竞相参与的角逐场。本文，我们选出在2016年里与国内患者密切相关的罕见病药品研发动态分享给大家。

“孤儿药”，也就是罕见病用药。因为研发成本高、市场小，所以企业研发态度不积极，“缺医少药”是罕见病群体面临的最大问题。孤儿药研发国内冷国外热。

美国食品与药物管理局（FDA）批准脊髓性肌萎缩（SMA）药品SPINRAZA™（nusinersen）上市，此药既适用于婴幼儿，也适用于成人。SPINRAZA是首个也是目前唯一在美国获批治疗脊髓性肌萎缩的药物。

Ilaris是一种选择性、高亲和性、全人源化单克隆抗体，靶向抑制白细胞介素-1β（IL-1β），这是人体免疫系统防御的一个重要组成部分。Ilaris也已获全球70多个国家批准治疗另一种周期性发热综合征[冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）]

BHV-0233是一种正在开发用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的口溶片。BHV-0223的新型配方旨在解决吞咽困难的ALS患者在服用固体口服形式利鲁唑时的相关不足。百奥源是一家具备后期临床开发特别专业知识的民营生物制药公司。