FDA批准了首款DMD药物，Sarepta Therapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys 51），用于治疗DMD的一个亚型。Eteplirsen的药源解析

罕见病发展中心（CORD）、树兰医疗联合主办的第五届中国罕见病高峰论坛将于2016年9月22日-24日隆重举行。本次大会我们邀请深圳微芯生物董事、总裁兼首席科学官、公司创始人鲁先平先生作为大会的发言嘉宾。他向与会人员介绍公司首个研发成功并按照孤儿药批准上市的药物的研发经验。本次大会发言主题为中国首个按孤儿药批准上市药物西达本胺的研发与挑战。

德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）在研药物Ofev（nintedanib，尼达尼布）近日在欧美监管方面同时传来喜讯，欧盟委员会（EC）和美国食品和药物管理局（FDA）均授予Ofev治疗系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）的孤儿药地位，包括系统性硬化症相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。

知名医药咨询公司Igeahub推出“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单，利妥昔单抗、来那度胺、依库珠单抗位列前三。Igeahub预计2018年，孤儿药领域市场值将达到1270亿美元，约占总处方药销售总额的16%。

ABScience公司是一个专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和市场化的制药公司，它于2016年8月8日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予马赛替尼（Masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，即卢伽雷氏症）孤儿药地位。

FDA已经批准了嘧啶类似物三乙酸尿苷（Xuriden [zur’ uh den]—Wellstat Therapeutics公司）用于针对遗传性乳清酸尿症的治疗，该病是一种因单磷酸尿苷（UMP）合成酶缺失造成的婴幼儿常染色体隐性基因疾病（预计出生患病率小于百万分之一）。

Berinert是唯一通过的用于治疗儿童以及成人的由遗传性血管水肿引起的急性腹部、面部以及喉部损伤的C1脂酶抑制剂浓缩物。CSL Behring（公司）今日宣布，FDA通过了Berinert（人源C1脂酶抑制剂）对于遗传性血管水肿的儿童患者的疗效。这证明了Berinert可用于更广的年龄范围的治疗，也使它成为了第一个也是唯一个可用于治疗12岁以下HAE患者的药物。

Vaccinex公司8月1日宣布FDA（美国药监局）授予该公司亨廷顿舞蹈症临床药物“VX15”快速通道资格。VX15单抗目前处于临床2期，它可以阻断大脑SEMA4D的活性，进而改善亨廷顿舞蹈症的脑部慢性炎症。

孤儿药成为全球最先进的尖端新药和生命科学研究工具开发的一个主战场，孤儿药研发是中国创新药走向国际的一个捷径，对于国内的许多企业和社会组织而言都有许多挑战需要攻克。为此生物谷有幸采访到了郑维义博士，请他就罕见病与孤儿药的行业发展进行分析和解释。

2016年7月9日，第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。会议中，中国孤儿药创新联盟创始人，南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义先生就孤儿药研发策略及投资机会做了发言。郑博士提出制药企业理想的并购目标、中国孤儿药研发思路设计、对未来中国孤儿药发展的建议。

2016年7月9日，第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。会议中，拥有15年生物治疗药物发现和开发的行业经验，在分子生物学、生物化学、生物医药等方面有着丰富经验的夏志南老师，通过孤儿药Kunama的研发实例，来讲述国内创新药研发未来的新路径。