美国食品药品监督管理局批准coagadex，即凝血因子X（人类）治疗遗传因子X缺乏症（hereditary Factor X deficiency）。直到此孤儿药物批准，都还没有特定的凝血因子替代疗法可适用于遗传性X因子缺乏症患者。

德国达姆施塔特默克集团和辉瑞制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予avelumab突破性疗法认定。avelumab是一个研究性人体anti-PD-L1 IgG1单克隆抗体，对在一前一后的化疗方案中有所改善的转移性默克尔细胞癌（MCC）患者进行突破性疗法设计。突破性疗法认定的目的是加快开发和审查用于治疗严重情况的药物，初步临床证据表明，该疗法认定可能大幅改善现有的治疗方法。

Darzalex(daratumumab)获美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批用于治疗既往接受过至少三种治疗的多发性骨髓瘤患者。Darzalex是首个获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体注射液。

在选择性NOX抑制剂研发中一直处于领先地位的Genkyotex公司，宣布该公司的GKT137831（一个重要的NOX1和NOX4双重抑制剂）获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）用于系统性硬化症治疗的孤儿药资格认定。

Teva制药工业有限公司宣布美国食品药品管理局（FDA）授予SD-809 (deutetrabenazine) 突破性疗法资格（BTD）来治疗重度迟发性运动障碍患者。迟发性运动障碍是一种多动性运动障碍，在美国大约有50万人受其困扰。

目前，孤儿药的研发受到越来越多的关注。全球范围内获得指定或批准上市的孤儿药数量不断增多，但在鼓励孤儿药研发和生产的同时，更应系统考虑罕见病患者的用药可及性。本研究意在探究影响孤儿药可及性的关键因素，为我国罕见病及孤儿药的发展提供参考。

Mallinckrodt 是一家领先的专业生物制药公司，该公司宣布INOmax® （一氧化氮）吸入剂已经获得澳大利亚与日本的监管部门的批准，用于辅助治疗心脏手术中的肺动脉高压问题。INOmax分别于2007年和2008年在澳大利亚和日本获批，是第一个获批的医疗气体，用于治疗潜在的危及新生儿生命的疾病——缺氧性呼吸衰竭（HRF)。

第一三共制药公司及其集团成员Plexxikon公司宣布美国食品药品管理局(FDA)授予其临床试验型口服集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂pexidartinib（PLX3397）突破性疗法的资格。Pexidartinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor (TGCT)），这种疾病的手术治疗可能会导致功能障碍的恶化和严重的并发症。

Agilis生物技术公司致力于开发创新的DNA治疗技术，用以治疗影响中枢神经系统的罕见基因疾病。该公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）授予该公司的AGIL-AS 孤儿药资格。AGIL-AS 是该公司正在开发的的基因治疗产品，主要用于治疗天使综合征（Angelman syndrome，AS）。

Amarantus生物科技集团有限公司，一家致力于开发针对罕见指征和神经疾病的诊疗产品的生物技术公司，宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Eltoprazine用于治疗左旋多巴诱发运动障碍（PDLID）的孤儿药资格（ODD）申请。

​Diplomat药业公司宣布该公司已确保凝血因子X药物能顺利分销至患者手中。该药物由血源性蛋白治疗行业领导者生物产品研究实验室有限公司（BPL）生产，于2015年10月20日通过美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。Coagadex是首例获FDA批准的治疗遗传性因子X缺乏症的药物，同时也是美国唯一可获得的因子X浓集物。