​Catalyst 制药公司是一家专注于开发罕见病治疗新方法并使其商业化的生物制药公司。该公司宣布美国专利与商标局（USPTO）发布了核准通知书，专利申请序号为14/340，749。本专利主张一种用完全性GABA氨基丁酸转氨酶灭活剂治疗多发性抽动症（Tourette's Disorder）的方法，包括CPP-115和氨己烯酸（商品名：喜保宁®，Lundbeck公司在美国上市的药物）。

作为一项国际研究组合的一部分，曼彻斯特的研究人员首次证明了伊屈泼帕在治疗儿童持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）中的相对安全性和有效性。

CASI制药公司是一家生物制药公司，该公司宣布其抗肿瘤药物ENMD-2076获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗包括一种罕见类型的纤维板层肝细胞癌（FLC）在内的肝细胞癌（HCC）。

Xuriden（尿苷三乙酸酯）成为第一个获 FDA 批准的遗传性乳清酸尿症治疗药物。遗传性乳清酸尿症是一种罕见的代谢疾病，目前在全球范围内大约有20例患者。

2015年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。

国际制药公司Naia有限公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其旗下Naia罕见病有限公司的NB1001孤儿药资格认定。NB1001是长效GLP－1受体的激动剂，用来治疗短肠综合征。

Recursion制药公司是一家新兴药物研发公司，该公司宣布FDA授予Tempol 治疗脑海绵状血管瘤（一种遗传性中风疾病）的孤儿药资格。Recursion期望这将是利用该公司独有的药物开发平台发现的诸多潜在药物中的第一个。

吉利德科学公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Letairis® (安贝生坦)联合他达拉非用于治疗肺动脉高压（PAH）（WHO 1类），以减少恶化期肺动脉高压患者疾病进展及住院的风险，并提高运动能力。Letairis是一种内皮素受体拮抗剂，最初在2007年被美国批准用于肺动脉高压的单药治疗，以提升患者的运动能力并减缓临床恶化。

​近日，美国罕见血液病药物生产商Alexion花费10.8亿美元收购的药企Enobian终于“物有所值”，FDA宣布Alexion的asfotase alfa（将以商品名Strensiq销售）获批，该药物用于治疗一种罕见的代谢性疾病——低磷酸酯酶症（HPP）。

孤儿药是个有意思的话题，曾经，罕见病用药是不受待见的“孤儿”，然而近年来，随着各国陆续出台特惠政策，孤儿药成了“香饽饽”，罕见病药研逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。国内医药界对孤儿药的关注也在升温。

LeafBio股份有限公司于9月17日宣称，美国食品药品监督管理局(FDA)授予埃博拉病毒实验药物ZMapp快速通道资格。LeafBio是生产该药物的马普生物制药有限公司(Mapp)的分公司。