位于加州旧金山市的Rigel制药公司宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已经授予药物Fostamatinib孤儿药资格。目前，Rigel制药公司的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂处在临床三期研究阶段，参与该临床研究的受试者为慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者。Rigel制药公司用于治疗ITP的Fostamatinib临床三期研究项目，称为FIT。

瑞士诺华公司宣布，欧盟委员会批准Revolade®（艾曲波帕片）为成人重型再生障碍性贫血（SAA）的治疗药物。在过去的治疗中，免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。

位于佛罗里达珊瑚泉的 Nutra Pharma公司宣布RPI-78M获得了美国FDA授予的孤儿药资格。RPI-78M是该公司研发的用于治疗青少年多发性硬化症的候选新药。

Alexion公司宣布欧盟委员会批准了Kanuma用于各个年龄段溶酶体酸脂肪酶缺乏症（LAL-D）病人的长期酶替代疗法。LAL-D是由基因突变导致的渐进性极罕见疾病，该病病人往往受到多组织器官损伤的折磨，而且会导致婴儿的夭折。Kanuma是欧盟第一个批准用于治疗该疾病的药物。Alexion公司计划10月在德国开展治疗，并且正在每个欧盟主要国家的卫生部门中寻求对该药物的报销。

美国食品和药物管理局(FDA)批准了Xuriden (尿苷三乙酸酯)用于治疗遗传性乳清酸尿症，这是一种非常罕见的，全球仅有约20例报道的遗传性代谢疾病。

圣地亚哥-MTG生物治疗药物公司（以下简称为MTG），致力于免疫肿瘤学领域研究癌症新疗法的公司,宣布美国食品药品管理局已经授予MTG-201孤儿药资格。

美国食品及药物管理局（FDA）已将Raptor制药公司生产的治疗肾病的半胱胺酒石酸（Procysbi）缓释胶囊使用范围放宽至2到6周岁的儿童。

罗氏集团旗下的基因泰克最近宣布，其开发用于治疗甲型血友病的新抗体药物ACE910获得了FDA突破疗法认定。

Corbus制药控股有限公司是一家以罕见病、慢性病以及严重炎性和纤维化疾病为目标的临床药物研发公司。该公司宣布，美国食品及药品管理局（FDA）授予治疗系统性硬化病（硬皮病）药物Resunab快速通道资格。

​Audentes Therapeutics是一家位于美国加州旧金山的生物技术公司，致力于开发商业化基因治疗产品，目标群体为患有严重罕见病的病人。该公司今天宣布旗下用于治疗伴性肌管性疾病（XLMTM）的试验药物AT001获得美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。

8月26日，美国致力于针对严重的罕见病基因治疗产品开发和商业化的生物技术公司Audentes Therapeutics公司宣布，一种正在研发中的治疗X连锁Myotubular肌病（XLMTM）的候选药物AT001，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药地位。