Premier生物医药有限公司宣布递交了第二个治疗纤维肌痛、神经性疼痛、MS症状、酒精和化学物质成瘾的药物临时专利申请。

1月29日，美国食品和药物监督管理局（FDA）宣布2015年共有21种用于治疗罕见疾病的新孤儿药获得批准上市，几乎接近2015年新药批准总数的一半（47%）。FDA药物评价和研究中心新药办公室主任John K. Jenkins博士说：“这比以前任何一年批准的针对罕见病的孤儿药数量都要多，已经连续两年打破了FDA历史纪录。”

欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。

​TapImmune有限公司 (TPIV)是一家研究临床阶段免疫肿瘤学的公司，尤其是在基于肽和基因的新型免疫疗法和用于治疗癌症和转移性疾病的疫苗研究上颇具特色。该公司宣布其公司疫苗TPIV200已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕用药产品开发办公室（OOPD）授予的作为卵巢癌治疗的孤儿药资格认定。

MediciNova公司宣称治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的药物MN-166（异丁司特）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定，快速通道是为了促进那些治疗威胁生命的疾病的药物发展以及试图解决如上疾病未能满足的医疗需求。

Vertex制药公司宣布欧盟委员会（European Commission）已经批准药物KALYDECO（ivacaftor）扩大适应症，允许用于治疗有囊性纤维化跨膜电导调节部分基因突变的2-5岁囊性纤维化（CF）患儿进行治疗。同样被允许用于治疗18岁及以上年龄有R117H基因突变的囊性纤维化患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vonvendi（重组血管性血友病因子）用于治疗患有血管性血友病（VWD）的18岁及以上的成年人。这是第一个被fFDA批准的重组血友病因子，可灵活治疗和控制被诊断为血友病的成年人发生出血事故。

RMGO制药有限责任公司是一个临床阶段的生物制药公司，推出了一种叫做Rycals的神奇小分子药物。该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予药物ARM210（也叫做S48168）孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种具有重度破坏力的疾病，可以导致进行性的肌肉功能下降并最终导致青年人肌肉孱弱无力。

HORSHAM公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准DARZALEX® (daratumumab)注射剂作为治疗已获得至少三次预先的治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，或者更加难治的蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者的静脉注射剂。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Kanuma (sebelipase alfa)作为罕见病溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症患者的第一种治疗药物。

Triphase Accelerator公司，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予Marizomib治疗恶性胶质瘤（malignant glioma）孤儿药资格。恶性胶质瘤是一种预后很差的恶性脑部肿瘤，Triphase正在评价这种新型高效的蛋白酶体抑制剂Marizomib，与贝伐单抗一起联合用于治疗反复发作的恶性胶质瘤。