VM生物制药是韩国首尔的ViroMed公司的美国分部，它今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的先导临床试验性药物VM202快速通道资格，该药物是一种处于临床II期的新型基因疗法，是针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的一种潜在治疗方法。

Alexion制药公司近日宣布，欧盟委员会已指定一种高度创新的且更持久的用于PNH患者的C5抗体——ALXN1210，为指定孤儿药。PNH是一种衰竭性的、罕见的且危及生命的血液病，它由免疫系统中补体的失控激活而出现溶血所导致的。

诺华公司(Novartis,NVS)近日宣布，美国食品及药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)已经授予药物Ilaris®(canakinumab)三项突破性疗法认定，用于治疗三种罕见型周期性发热综合征(PFS)，又称遗传性周期热(Hereditary Periodic Fevers)。这说明诺华将积极配合FDA，加快Ilaris的监管审评。

BioMarin制药公司今天宣布，欧洲药品管理局(European Medicines Agency,EMA)已通过BioMarin公司关于加速评估Cerliponase α上市许可申请(Marketing Authorization Application,MAA)。加速评估之所以得到批准。

一家瑞士罕见病制药公司SwedishOrphan Biovitrum AB(Sobi)是一家致力于罕见病的国际专业医疗保健公司。该公司于今日宣布尼替西农口服悬液(ORFADIN®Oral Suspension)获美国食品药品监督管理局(theFood and Drug Administration,FDA)批准，用于遗传性酪氨酸血症I型(Hereditary Tyrosinemia Type 1,

加入来自制药公司和生物技术公司的市场准入及商业化管理者队伍，关注罕见、遗传性的孤儿疾病，来探索围绕这些罕见病药物的商业化市场动态。本次峰会将评估市场驱动力、经济效应，和孤儿药市场准入的含义——通过定价、赔偿及病人所做的早期商业化努力以及市场准入的考量。

最近的药物审批：Defitelio、Venclexta、Photrexa。最近的一些孤儿药物：Actinium、Anavex、Appili、Marinus。最近的突破性疗法：Novartis的Ilaris。最近的快速轨道药物：OXiGENE的CA4P。

Everylife基金会的Emil Kakkis和Max Bronstein博士在《自然生物技术》四月刊上发表了一篇文章。该文章声称，我们需要更加明确的指导来使创新性罕见病治疗法进入FDA（美国食品药品管理局）的加速审批途径。

欧盟委员会(EC)周四授予Agilis Biotherapeutics公司的基因治疗候选产品AGIL-AS为指定孤儿药品(OMP)。

英格兰和威尔士地区的狼疮患者近日获得好消息，50多年来，NICE终于批准了治疗狼疮的新药，这就是葛兰素史克的Benlysta（贝利木单抗），该药物早在五年前就已经在欧洲获批。

FDA批准Alexion制药公司的“孤儿药”和“突破性疗法”双头衔药物sebelipase alfa，其商品名为Kanuma，用于治疗溶酶体酸脂肪(LAL)酶缺乏症，这是一种身体不能产生足够LAL酶的罕见遗传疾病。