罕见病药品市场运作属于高风险高回报。

4月11日（当地时间）， FDA（The U.S. Food and Drug Administration，简称FDA）宣布批准了药物INGREZZA（valbenazine）用于治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）。这是FDA批准的首个治疗成人迟发性运动障碍的药物。

PD-1/PD-L1抗体“三国鼎立”的时代结束了！美国FDA宣布，加速批准由德国默克公司与辉瑞共同研发的PD-L1抗体Bavencio（Avelumab）上市。

阿斯利康神经药物产品管线近日在欧盟监管方面收获好消息，其药物inebilizumab（前身为MEDI-551）被欧盟委员会（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病，这将为该药物在未来的研发和上市提供有利的政策支持。

AUSTEDO™是FDA批准的首个氘代产品，也是第二个获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease ，简称HD）的药物，该药物先前FDA已授予孤儿药资格。

3月28日，美国食品药品监督管理局（food and drug administration，简称FDA）批准了OCREVUS™ (ocrelizumab)用于治疗复发-缓解型多发性硬化（RRMS）和原发进展型多发性硬化(PPMS)，这是FDA批准的首个针对PPMS的药物。

德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗CD33单克隆抗体药物BI 836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位。之前，FDA也已授予BI 836858治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。

本文拟对国内外罕见病及其治疗药物的发展现状作一综述，并对中国的孤儿药研发提出相应的建议。

“对我们每个人都是好事。”提及国家食品药品监督管理总局（CFDA）拟推行的进口药品注册新政，多位医药界人士这样告诉记者。

随着美国FDA几天前批准了马拉松制药的地夫考特，治疗5岁以下的儿童杜氏肌营养不良（DMD），让药价再次成了风口浪尖。

百健公司（Biogen）近日介绍了药物SPINRAZA™（nusinersen）研究的新数据。数据显示，与未用药的婴儿相比，SPINRAZA治疗的脊髓性肌萎缩（SMA）婴儿的死亡率有显著降低。